골수형성이상증후군의 혈구감소증 치료를 위한 항흉선세포 글로불린 대 사이클로스포린의 무작위 시험

골수이형성 증후군(MDS) 환자의 약 40%가 혈구 감소증의 결과로 사망합니다. 재생불량성 빈혈에서와 마찬가지로 MDS의 혈구감소증은 부분적으로 세포독성 T 세포 활동으로 인한 것일 수 있습니다. 따라서 면역억제 요법은 혈구감소증을 역전시킬 수 있습니다. 골수이형성 증후군(MDS) 치료를 위한 항 흉선 세포 글로불린(ATG)의 2상 파일럿 연구에서; 환자의 41%(불응성 빈혈 환자의 61%)가 수혈 독립성 측면에서 반응했습니다. 최근에 Jonasova 등[32]은 사이클로스포린 단독으로 치료받은 불응성 빈혈(RA) 하위 유형의 MDS 환자 18명에서 82%의 실질적인 혈액학적 반응률을 보고했습니다. 이 시리즈의 환자 중 50% 이상이 저세포 유형의 MDS를 가졌습니다. 사이클로스포린 단독은 실제로 효능이 있다면 MDS 환자를 치료하기 위해 지역 사회의 혈액학자가 쉽게 사용할 수 있는 강력한 치료 옵션이 될 것입니다. 이 효능은 MDS의 다른 하위 유형을 가진 환자와 MDS의 비저세포성 형태를 가진 더 많은 환자를 포함하는 더 큰 연구에서 입증될 필요가 있습니다(이는 지역 사회 사례의 약 70%를 구성합니다). MDS는 이질적인 장애 그룹이므로 입증된 이점이 있는 다른 면역 조절 중재인 ATG와의 무작위 비교가 적절합니다. 이 무작위 연구에서 MDS 환자는 ATG 단독 또는 사이클로스포린 단독 투여를 받게 됩니다.