ベータサラセミア (クーリー貧血) を治療するためのヒドロキシ尿素

この12か月の研究では、ヘモグロビン（血液中の酸素運搬色素）の欠陥によって引き起こされる貧血の一種であるベータサラセミアの治療におけるヒドロキシ尿素の安全性と有効性を評価します. ヘモグロビンは、アルファ グロビン鎖とベータ グロビン鎖の 2 つのタンパク質鎖で構成されています。ベータサラセミアの患者はベータグロビンを作りません。 患者はしばしば頻繁な赤血球輸血を必要とします。 これは鉄の過負荷につながり、鉄キレート療法（血液からの鉄の除去）が必要になります.

ヒドロキシ尿素を含む一部の薬物は、ガンマ鎖と呼ばれる第 3 のタイプのタンパク質鎖の生成を刺激することができます。 子宮内では、胎児はベータ グロビンの代わりにこのタイプのタンパク質を作ります。 出生後、胎児がガンマグロビンを産生しなくなるまで、ベータ グロビン欠乏症が明らかになりません。 ガンマ鎖合成は、ヘモグロビンと赤血球の産生を改善し、貧血を修正します。 この研究では、ヒドロキシ尿素治療が患者の赤血球輸血の必要性を減少させるかどうか、およびどの用量で減少させるか、および特定の要因がこの治療の恩恵を受ける可能性が高い患者を予測できるかどうかを判断します。

中程度に重度のベータサラセミアの15歳以上の患者は、この研究に適格である可能性があります。 参加者は、患者の体格に応じて計算された用量でヒドロキシ尿素を毎日服用します。 血球数と血小板数を測定するために、毎週採血します。 白血球数と血小板数が安定している場合は、治療の 12 週間後と 24 週間後に薬の投与量を増やすことができます。 治療に劇的に反応する患者は、最大 3 年間ヒドロキシ尿素を投与し続けることができます。