베타-지중해 빈혈(쿨리 빈혈) 치료를 위한 수산화요소

이 12개월 연구는 결함이 있는 헤모글로빈(혈액 내 산소 운반 색소)으로 인해 발생하는 빈혈의 일종인 베타 지중해 빈혈 치료에서 수산화요소의 안전성과 효과를 평가할 것입니다. 헤모글로빈은 두 개의 단백질 사슬, 즉 알파 글로빈 사슬과 베타 글로빈 사슬로 구성됩니다. 베타 지중해 빈혈 환자는 베타 글로빈을 만들지 않습니다. 환자는 종종 적혈구 수혈을 자주 받아야 합니다. 이로 인해 철분 과부하가 발생하여 철 킬레이트 요법(혈액에서 철분 제거)이 필요합니다.

수산화요소를 포함한 일부 약물은 감마 사슬이라고 하는 세 번째 유형의 단백질 사슬 생산을 자극할 수 있습니다. 자궁에서 태아는 베타 글로빈 대신 이런 유형의 단백질을 만듭니다. 태아가 더 이상 감마 글로빈을 생성하지 않는 출생 후까지는 베타 글로빈 결핍이 명백해집니다. 감마 사슬 합성은 헤모글로빈과 적혈구 생성을 개선하여 빈혈을 교정합니다. 이 연구는 하이드록시우레아 치료가 환자의 적혈구 수혈 필요성을 감소시키는지 여부와 그 용량에서 어떤 환자가 이 치료로 혜택을 볼 수 있는지 특정 요인이 예측할 수 있는지 여부를 결정할 것입니다.

중등도의 베타 지중해 빈혈이 있는 15세 이상의 환자가 이 연구에 적합할 수 있습니다. 참가자는 환자의 신체 크기에 따라 계산된 용량으로 매일 수산화요소를 섭취합니다. 혈액 세포 및 혈소판 수를 측정하기 위해 매주 혈액을 채취합니다. 백혈구 및 혈소판 수치가 안정적으로 유지되는 경우 12주 치료 후 및 24주 후에 다시 약물 용량을 늘릴 수 있습니다. 치료에 극적으로 반응하는 환자는 최대 3년 동안 수산화요소를 계속 투여받을 수 있습니다.