Hydroxyurea for å behandle beta-thalassemi (Cooleys anemi)

Denne 12-måneders studien vil evaluere sikkerheten og effektiviteten til hydroksyurea ved behandling av beta-thalassemi, en type anemi forårsaket av defekt hemoglobin (det oksygenbærende pigmentet i blodet). Hemoglobin er sammensatt av to proteinkjeder-alfa-globinkjeder og beta-globinkjeder; pasienter med beta-thalassemi lager ikke beta-globin. Pasienter trenger ofte hyppige overføringer av røde blodlegemer. Dette fører til jernoverskudd, som igjen krever jernkeleringsterapi (fjerning av jern fra blodet).

Noen legemidler, inkludert hydroksyurea, kan stimulere produksjonen av en tredje type proteinkjede kalt gammakjeder. I livmoren lager fosteret denne typen protein i stedet for betaglobin. Det er ikke før etter fødselen, når fosteret ikke lenger produserer gamma-globin, at beta-globinmangelen blir tydelig. Gammakjedesyntese forbedrer produksjonen av hemoglobin og røde blodlegemer, og korrigerer anemien. Denne studien vil avgjøre om og ved hvilken dose hydroksyureabehandling reduserer pasientenes behov for transfusjoner av røde blodlegemer og om visse faktorer kan forutsi hvilke pasienter som sannsynligvis vil ha nytte av denne behandlingen.

Pasienter 15 år og eldre med moderat alvorlig beta-thalassemi kan være kvalifisert for denne studien. Deltakerne vil ta hydroksyurea daglig i en dose beregnet i henhold til pasientens kroppsstørrelse. Det vil bli tatt blod ukentlig for å måle antall blodceller og blodplater. Medikamentdosen kan økes etter 12 ukers behandling og igjen etter 24 uker hvis antallet hvite blodlegemer og blodplater forblir stabile. Pasienter som reagerer dramatisk på behandlingen kan fortsette å få hydroksyurea i opptil 3 år.