Hidroxiureia para tratar beta-talassemia (anemia de Cooley)

Este estudo de 12 meses avaliará a segurança e a eficácia da hidroxiureia no tratamento da beta-talassemia, um tipo de anemia causada por hemoglobina defeituosa (o pigmento que transporta oxigênio no sangue). A hemoglobina é composta por duas cadeias de proteínas - cadeias de globina alfa e cadeias de globina beta; pacientes com talassemia beta não produzem globina beta. Os pacientes geralmente requerem transfusões frequentes de glóbulos vermelhos. Isso leva à sobrecarga de ferro, que, por sua vez, requer terapia de quelação de ferro (remoção de ferro do sangue).

Algumas drogas, incluindo a hidroxiureia, podem estimular a produção de um terceiro tipo de cadeia de proteína chamada cadeias gama. No útero, o feto produz esse tipo de proteína em vez da globina beta. Somente após o nascimento, quando o feto não produz mais gama globina, é que a deficiência de beta globina se torna aparente. A síntese da cadeia gama melhora a produção de hemoglobina e glóbulos vermelhos, corrigindo a anemia. Este estudo determinará se e em que dose o tratamento com hidroxiureia reduz a necessidade dos pacientes de transfusões de glóbulos vermelhos e se certos fatores podem prever quais pacientes provavelmente se beneficiarão desse tratamento.

Pacientes com 15 anos ou mais com beta-talassemia moderadamente grave podem ser elegíveis para este estudo. Os participantes tomarão hidroxiureia diariamente em uma dose calculada de acordo com o tamanho do corpo do paciente. O sangue será coletado semanalmente para medir a contagem de células sanguíneas e plaquetas. A dosagem do medicamento pode ser aumentada após 12 semanas de tratamento e novamente após 24 semanas se as contagens de glóbulos brancos e plaquetas permanecerem estáveis. Os pacientes que respondem dramaticamente ao tratamento podem continuar recebendo hidroxiureia por até 3 anos.