Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hydroxyurea til behandling af beta-thalassæmi (Cooleys anæmi)

3. marts 2008 opdateret af: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Effekt af Hydroxyurea på niveauet af ineffektiv erytropoiese, transfusionsbehov og føtal hæmoglobinsyntese hos patienter med beta-thalassæmi-intermedia

Denne 12-måneders undersøgelse vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​hydroxyurinstof til behandling af beta-thalassæmi, en type anæmi forårsaget af defekt hæmoglobin (det iltbærende pigment i blodet). Hæmoglobin er sammensat af to proteinkæder - alfa-globinkæder og beta-globinkæder; patienter med beta-thalassæmi laver ikke beta-globin. Patienter har ofte behov for hyppige transfusioner af røde blodlegemer. Dette fører til jernoverbelastning, hvilket igen kræver jernkeleringsterapi (fjernelse af jern fra blodet).

Nogle lægemidler, herunder hydroxyurinstof, kan stimulere produktionen af ​​en tredje type proteinkæde kaldet gammakæder. I livmoderen laver fosteret denne type protein i stedet for beta-globin. Det er først efter fødslen, hvor fosteret ikke længere producerer gamma-globin, at beta-globin-manglen viser sig. Gamma-kædesyntese forbedrer hæmoglobin og røde blodlegemer, hvilket korrigerer anæmien. Denne undersøgelse vil afgøre, om og i hvilken dosis hydroxyurinstofbehandling reducerer patienters behov for transfusioner af røde blodlegemer, og om visse faktorer kan forudsige, hvilke patienter der sandsynligvis har gavn af denne behandling.

Patienter 15 år og ældre med moderat svær beta-thalassæmi kan være berettiget til denne undersøgelse. Deltagerne vil tage hydroxyurinstof dagligt i en dosis beregnet efter patientens kropsstørrelse. Der vil blive udtaget blod ugentligt for at måle antallet af blodlegemer og blodplader. Lægemiddeldosis kan øges efter 12 ugers behandling og igen efter 24 uger, hvis antallet af hvide blodlegemer og blodplader forbliver stabile. Patienter, der reagerer dramatisk på behandlingen, kan fortsætte med at få hydroxyurinstof i op til 3 år.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Personer med homozygot beta-thalassæmi er enten alvorligt anæmiske eller afhængige af blodtransfusion for at opretholde livet. Mangelfuld syntese af beta-kæden fører til ubalanceret kædesyntese med et overskud af alfa-globin. Dette alfa-globin udfælder, hvilket forårsager ineffektiv erytropoiese og forkortet overlevelse af røde blodlegemer. Hydroxyurea er et cellecyklusspecifikt middel, der blokerer DNA-syntesen ved at hæmme ribonukleasereduktase, enzymet, der omdanner ribonukleotider til deoxyribonukleotider. Administration af hydroxyurinstof til primater og mere end 300 patienter med seglcelleanæmi har været hyppigt, men ikke uvægerligt forbundet med en væsentlig stigning i syntesen af ​​gammaglobin. Hos patienter med homozygot beta-thalassæmi kan øget gamma-globinsyntese delvist kompensere for den mangelfulde syntese af beta-globin, hvilket gør kædesyntesen mere afbalanceret og reducerer det relative overskud af alfa-kæder. Formålet med denne protokol er at teste hypotesen om, at kronisk daglig lavdosisadministration af hydroxyurinstof vil øge gamma-globinsyntesen, øge produktionen af ​​røde blodlegemer og delvist eller væsentligt korrigere anæmien hos patienter med homozygot beta-thalassæmi. Effekten af ​​behandlingen vil blive overvåget ved seriel bestemmelse af hæmoglobin og hæmatokrit. Forholdet mellem respons på terapi og den eller de specifikke beta-globin mutationer vil også blive analyseret. Denne undersøgelse vil derfor undersøge en kohorte af patienter, der ikke tidligere er behandlet med hydroxyurinstof.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

100

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Patienter med beta-thalassæmi intermedia.

Steady-state Hb-værdier større end 6,5 gm/dl (ikke relateret til transfusion)

Hanner og hunner.

Patienter over 15 år.

Patienter, der er transfusionskrævende, men ikke afhængige, vil få mulighed for at tilmelde sig.

Stabil nyre- og leverfunktion

Vilje til at bruge passende præventionsforanstaltninger.

Evne til at give informeret samtykke.

Ingen beta-thalassæmi major.

Intet blodtransfusionsbehov større end 1 enhed hver 2. måned i løbet af de sidste 12 måneder.

Ingen patienter med WBC mindre end 4000/mikrogram.

Ingen med et blodpladetal mindre end 150.000/mikrogram.

Ingen tegn på aktiv virusinfektion, herunder viral hepatitis.

Ingen unormal leverfunktionstest (ALAT eller AST større end 2,5 x normal).

Ingen unormal nyrefunktionstest (kreatinin større 1,5 mg/dl).

Ingen HIV-positiv blodprøve.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 1999

Studieafslutning

1. februar 2002

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. januar 2000

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. januar 2000

Først opslået (Skøn)

19. januar 2000

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

4. marts 2008

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. marts 2008

Sidst verificeret

1. februar 2002

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 000040
  • 00-DK-0040

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner