Hidroxiurea para tratar la beta-talasemia (anemia de Cooley)

Este estudio de 12 meses evaluará la seguridad y eficacia de la hidroxiurea en el tratamiento de la beta-talasemia, un tipo de anemia causada por hemoglobina defectuosa (el pigmento que transporta oxígeno en la sangre). La hemoglobina se compone de dos cadenas de proteínas: cadenas de globina alfa y cadenas de globina beta; los pacientes con talasemia beta no producen globina beta. Los pacientes a menudo requieren transfusiones frecuentes de glóbulos rojos. Esto conduce a una sobrecarga de hierro que, a su vez, requiere una terapia de quelación de hierro (eliminación de hierro de la sangre).

Algunos medicamentos, incluida la hidroxiurea, pueden estimular la producción de un tercer tipo de cadena proteica denominada cadena gamma. En el útero, el feto produce este tipo de proteína en lugar de beta globina. No es hasta después del nacimiento, cuando el feto ya no produce globina gamma, que la deficiencia de globina beta se hace evidente. La síntesis de cadenas gamma mejora la producción de hemoglobina y glóbulos rojos, corrigiendo la anemia. Este estudio determinará si y en qué dosis el tratamiento con hidroxiurea reduce la necesidad de transfusiones de glóbulos rojos de los pacientes y si ciertos factores podrían predecir qué pacientes probablemente se beneficiarán de este tratamiento.

Los pacientes de 15 años o más con beta-talasemia moderadamente grave pueden ser elegibles para este estudio. Los participantes tomarán hidroxiurea diariamente en una dosis calculada según el tamaño corporal del paciente. Se extraerá sangre semanalmente para medir los recuentos de células sanguíneas y plaquetas. La dosis del fármaco puede aumentarse después de 12 semanas de tratamiento y nuevamente después de 24 semanas si los recuentos de glóbulos blancos y plaquetas se mantienen estables. Los pacientes que responden dramáticamente al tratamiento pueden continuar recibiendo hidroxiurea hasta por 3 años.