Hydroksymocznik w leczeniu beta-talasemii (niedokrwistości Cooleya)

To 12-miesięczne badanie oceni bezpieczeństwo i skuteczność hydroksymocznika w leczeniu beta-talasemii, rodzaju niedokrwistości spowodowanej przez wadliwą hemoglobinę (przenoszący tlen barwnik we krwi). Hemoglobina składa się z dwóch łańcuchów białkowych - łańcuchów alfa globiny i łańcuchów beta globiny; pacjenci z beta-talasemią nie wytwarzają beta-globiny. Pacjenci często wymagają częstych transfuzji krwinek czerwonych. Prowadzi to do przeciążenia żelazem, co z kolei wymaga terapii chelatującej żelazo (usuwania żelaza z krwi).

Niektóre leki, w tym hydroksymocznik, mogą stymulować produkcję trzeciego typu łańcuchów białkowych zwanych łańcuchami gamma. W łonie matki płód wytwarza ten rodzaj białka zamiast beta globiny. Dopiero po urodzeniu, kiedy płód nie wytwarza już gamma globiny, ujawnia się niedobór beta globiny. Synteza łańcucha gamma poprawia produkcję hemoglobiny i czerwonych krwinek, korygując anemię. Badanie to określi, czy iw jakiej dawce leczenie hydroksymocznikiem zmniejsza zapotrzebowanie pacjentów na transfuzje krwinek czerwonych oraz czy pewne czynniki mogą przewidywać, którzy pacjenci prawdopodobnie odniosą korzyści z tego leczenia.

Pacjenci w wieku 15 lat i starsi z umiarkowanie ciężką beta-talasemią mogą kwalifikować się do tego badania. Uczestnicy będą codziennie przyjmować hydroksymocznik w dawce obliczonej na podstawie masy ciała pacjenta. Krew będzie pobierana co tydzień w celu pomiaru liczby krwinek i płytek krwi. Dawkę leku można zwiększyć po 12 tygodniach leczenia i ponownie po 24 tygodniach, jeśli liczba białych krwinek i płytek krwi pozostaje stabilna. Pacjenci, którzy dramatycznie zareagują na leczenie, mogą nadal otrzymywać hydroksymocznik przez okres do 3 lat.