Гидроксимочевина для лечения бета-талассемии (анемии Кули)

Это 12-месячное исследование будет оценивать безопасность и эффективность гидроксимочевины при лечении бета-талассемии, типа анемии, вызванной дефектным гемоглобином (пигментом, переносящим кислород в крови). Гемоглобин состоит из двух белковых цепей - цепей альфа-глобина и цепей бета-глобина; у больных бета-талассемией бета-глобин не вырабатывается. Пациентам часто требуются частые переливания эритроцитарной массы. Это приводит к перегрузке железом, что, в свою очередь, требует железохелатирующей терапии (удаление железа из крови).

Некоторые лекарства, в том числе гидроксимочевина, могут стимулировать выработку третьего типа белковых цепей, называемых гамма-цепями. В утробе матери плод вырабатывает этот тип белка вместо бета-глобина. Дефицит бета-глобина становится очевидным только после рождения, когда плод больше не вырабатывает гамма-глобин. Синтез гамма-цепи улучшает выработку гемоглобина и эритроцитов, корректируя анемию. Это исследование определит, снижает ли и в какой дозе лечение гидроксимочевиной потребность пациентов в переливаниях эритроцитарной массы, и могут ли определенные факторы предсказать, какие пациенты, вероятно, выиграют от этого лечения.

Пациенты в возрасте 15 лет и старше с бета-талассемией средней тяжести могут иметь право на участие в этом исследовании. Участники будут ежедневно принимать гидроксимочевину в дозе, рассчитанной в соответствии с размером тела пациента. Еженедельно будет проводиться забор крови для измерения количества клеток крови и тромбоцитов. Дозировка препарата может быть увеличена через 12 недель лечения и снова через 24 недели, если количество лейкоцитов и тромбоцитов остается стабильным. Пациенты, резко реагирующие на лечение, могут продолжать получать гидроксимочевину до 3 лет.