Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hydroksiurea beeta-talassemian (Cooleyn anemia) hoitoon

maanantai 3. maaliskuuta 2008 päivittänyt: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Hydroksiurean vaikutus tehottoman erytropoieesin tasoon, verensiirtotarpeeseen ja sikiön hemoglobiinin synteesiin potilailla, joilla on beeta-talassemia-intermedia

Tässä 12 kuukauden tutkimuksessa arvioidaan hydroksiurean turvallisuutta ja tehokkuutta beetatalassemian hoidossa, joka on viallisen hemoglobiinin (veren happea kuljettava pigmentti) aiheuttama anemia. Hemoglobiini koostuu kahdesta proteiiniketjusta - alfa-globiiniketjuista ja beetaglobiiniketjuista; beetatalassemiapotilaat eivät tuota beetaglobiinia. Potilaat tarvitsevat usein toistuvia punasolusiirtoja. Tämä johtaa raudan ylikuormitukseen, mikä puolestaan ​​vaatii raudan kelaatiohoitoa (raudan poistoa verestä).

Jotkut lääkkeet, mukaan lukien hydroksiurea, voivat stimuloida kolmannen tyyppisen proteiiniketjun, jota kutsutaan gammaketjuiksi, tuotantoa. Kohdussa sikiö valmistaa tämäntyyppistä proteiinia beetaglobiinin sijasta. Beetaglobiinin puutos tulee ilmi vasta syntymän jälkeen, kun sikiö ei enää tuota gammaglobiinia. Gammaketjusynteesi parantaa hemoglobiinin ja punasolujen tuotantoa ja korjaa anemiaa. Tässä tutkimuksessa selvitetään, vähentääkö ja millä annoksella hydroksiureahoito potilaiden punasolusiirtojen tarvetta ja voivatko tietyt tekijät ennustaa, mitkä potilaat todennäköisesti hyötyvät tästä hoidosta.

15-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat, joilla on kohtalaisen vaikea beetatalassemia, voivat olla kelvollisia tähän tutkimukseen. Osallistujat ottavat hydroksiureaa päivittäin annoksella, joka lasketaan potilaan kehon koon mukaan. Veri otetaan viikoittain verisolujen ja verihiutaleiden määrän mittaamiseksi. Lääkeannosta voidaan suurentaa 12 viikon hoidon jälkeen ja uudelleen 24 viikon kuluttua, jos valkosolu- ja verihiutaleiden määrät pysyvät vakaina. Potilaat, jotka reagoivat dramaattisesti hoitoon, voivat jatkaa hydroksiureahoitoa jopa 3 vuoden ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Yksilöt, joilla on homotsygoottinen beetatalassemia, ovat joko vakavasti aneemisia tai riippuvaisia ​​verensiirrosta elämän ylläpitämiseksi. Beeta-ketjun puutteellinen synteesi johtaa epätasapainoiseen ketjusynteesiin alfaglobiinin ylimäärällä. Tämä alfa-globiini saostuu, mikä aiheuttaa tehotonta erytropoieesia ja lyhentää punasolujen eloonjäämistä. Hydroksiurea on solusyklispesifinen aine, joka estää DNA-synteesiä estämällä ribonukleaasireduktaasia, entsyymiä, joka muuttaa ribonukleotidit deoksiribonukleotideiksi. Hydroksiurean antaminen kädellisille ja yli 300 potilaalle, joilla on sirppisoluanemia, on usein, mutta ei poikkeuksetta, yhdistetty gammaglobiinin synteesin huomattavaan lisääntymiseen. Homotsygoottista beetatalassemiaa sairastavilla potilailla tehostunut gammaglobiinin synteesi voisi osittain kompensoida puutteellista beetaglobiinin synteesiä tehden ketjusynteesin tasapainoisemmaksi ja vähentäen alfa-ketjujen suhteellista ylimäärää. Tämän protokollan tarkoituksena on testata hypoteesia, että jatkuva päivittäinen pieniannoksinen hydroksiurean antaminen tehostaa gammaglobiinin synteesiä, lisää punasolujen tuotantoa ja korjaa osittain tai olennaisesti anemiaa potilailla, joilla on homotsygoottinen beetatalassemia. Hoidon vaikutusta seurataan hemoglobiinin ja hematokriitin sarjamäärityksellä. Myös hoitovasteen ja spesifisten beetaglobiinimutaatioiden välinen suhde analysoidaan. Tässä tutkimuksessa tarkastellaan siksi ryhmää potilaita, joita ei ole aiemmin hoidettu hydroksiurealla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

100

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Beta-thalassemia Intermedia -potilaat.

Vakaan tilan Hb-arvot yli 6,5 g/dl (ei liity verensiirtoon)

Urokset ja naaraat.

Yli 15-vuotiaat potilaat.

Potilaille, jotka tarvitsevat verensiirtoa, mutta eivät ole riippuvaisia, tarjotaan mahdollisuus ilmoittautua.

Vakaa munuaisten ja maksan toiminta

Halukkuus käyttää asianmukaisia ​​ehkäisymenetelmiä.

Kyky antaa tietoinen suostumus.

Ei suurta beetatalassemiaa.

Verensiirtotarve ei ole suurempi kuin 1 yksikkö 2 kuukauden välein viimeisen 12 kuukauden aikana.

Ei potilaita, joiden valkosolujen määrä on alle 4000/mikrogrammaa.

Ei kukaan, jonka verihiutaleiden määrä on alle 150 000/mikrogrammaa.

Ei todisteita aktiivisesta virusinfektiosta, mukaan lukien virushepatiitti.

Ei poikkeavia maksan toimintakokeita (ALAT tai ASAT yli 2,5 x normaali).

Ei poikkeavia munuaisten toimintakokeita (kreatiniini yli 1,5 mg/dl).

Ei HIV-positiivista verikoetta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. joulukuuta 1999

Opintojen valmistuminen

Perjantai 1. helmikuuta 2002

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 18. tammikuuta 2000

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. tammikuuta 2000

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 19. tammikuuta 2000

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 4. maaliskuuta 2008

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. maaliskuuta 2008

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. helmikuuta 2002

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 000040
  • 00-DK-0040

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa