Hydroxyharnstoff zur Behandlung von Beta-Thalassämie (Cooley-Anämie)

Diese 12-monatige Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit von Hydroxyharnstoff bei der Behandlung von Beta-Thalassämie, einer Art von Anämie, die durch fehlerhaftes Hämoglobin (das sauerstofftragende Pigment im Blut) verursacht wird, bewerten. Hämoglobin besteht aus zwei Proteinketten – Alpha-Globin-Ketten und Beta-Globin-Ketten; Patienten mit Beta-Thalassämie bilden kein Beta-Globin. Die Patienten benötigen häufig häufige Transfusionen roter Blutkörperchen. Dies führt zu einer Eisenüberladung, die wiederum eine Eisenchelattherapie (Eisenentzug aus dem Blut) erfordert.

Einige Medikamente, einschließlich Hydroxyharnstoff, können die Produktion einer dritten Art von Proteinkette namens Gammaketten stimulieren. Im Mutterleib stellt der Fötus diese Art von Protein anstelle von Beta-Globin her. Erst nach der Geburt, wenn der Fötus kein Gamma-Globin mehr produziert, macht sich der Beta-Globin-Mangel bemerkbar. Die Gammakettensynthese verbessert die Produktion von Hämoglobin und roten Blutkörperchen und korrigiert die Anämie. Diese Studie wird bestimmen, ob und in welcher Dosis die Behandlung mit Hydroxyharnstoff den Bedarf der Patienten an Transfusionen roter Blutkörperchen verringert und ob bestimmte Faktoren vorhersagen könnten, welche Patienten wahrscheinlich von dieser Behandlung profitieren werden.

Patienten ab 15 Jahren mit mittelschwerer Beta-Thalassämie können für diese Studie in Frage kommen. Die Teilnehmer nehmen täglich Hydroxyharnstoff in einer Dosis ein, die entsprechend der Körpergröße des Patienten berechnet wird. Wöchentlich wird Blut abgenommen, um die Anzahl der Blutkörperchen und Blutplättchen zu messen. Die Arzneimitteldosis kann nach 12 Behandlungswochen und erneut nach 24 Wochen erhöht werden, wenn die Zahl der weißen Blutkörperchen und Blutplättchen stabil bleibt. Patienten, die dramatisch auf die Behandlung ansprechen, können Hydroxyharnstoff bis zu 3 Jahre lang weiter erhalten.