Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hydroxymočovina k léčbě beta-thalasémie (Cooleyho anémie)

3. března 2008 aktualizováno: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Vliv hydroxymočoviny na úroveň neúčinné erytropoézy, potřeby transfuze a syntézy fetálního hemoglobinu u pacientů s beta-talasemií-intermedia

Tato 12měsíční studie vyhodnotí bezpečnost a účinnost hydroxymočoviny při léčbě beta-talasémie, což je typ anémie způsobený defektním hemoglobinem (barvivo přenášející kyslík v krvi). Hemoglobin se skládá ze dvou proteinových řetězců – alfa globinových řetězců a beta globinových řetězců; pacienti s beta-talasémií nevytvářejí beta globin. Pacienti často vyžadují časté transfuze červených krvinek. To vede k přetížení železem, což zase vyžaduje chelatační terapii železa (odstranění železa z krve).

Některé léky, včetně hydroxymočoviny, mohou stimulovat produkci třetího typu proteinového řetězce nazývaného gama řetězce. V děloze plod vytváří tento typ bílkovin místo beta globinu. Nedostatek beta globinu se projeví až po narození, kdy plod již neprodukuje gama globin. Syntéza gama řetězce zlepšuje tvorbu hemoglobinu a červených krvinek, čímž napravuje anémii. Tato studie určí, zda a v jaké dávce léčba hydroxymočovinou snižuje potřebu pacientů po transfuzích červených krvinek a zda určité faktory mohou předpovědět, kteří pacienti budou pravděpodobně mít z této léčby prospěch.

Pro tuto studii mohou být vhodní pacienti ve věku 15 let a starší se středně těžkou beta-talasémií. Účastníci budou denně užívat hydroxymočovinu v dávce vypočítané podle velikosti těla pacienta. Krev bude odebírána každý týden pro měření počtu krvinek a krevních destiček. Dávka léku může být zvýšena po 12 týdnech léčby a znovu po 24 týdnech, pokud počet bílých krvinek a krevních destiček zůstane stabilní. Pacienti, kteří dramaticky reagují na léčbu, mohou pokračovat v užívání hydroxyurey až po dobu 3 let.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedinci s homozygotní beta talasémií jsou buď těžce chudokrevní, nebo závislí na krevní transfuzi, aby si udrželi život. Nedostatečná syntéza beta řetězce vede k nevyvážené syntéze řetězce s nadbytkem alfa globinu. Tento alfa globin se vysráží, což způsobí neúčinnou erytropoézu a zkrátí přežití červených krvinek. Hydroxymočovina je látka specifická pro buněčný cyklus, která blokuje syntézu DNA inhibicí ribonukleázy reduktázy, enzymu, který přeměňuje ribonukleotidy na deoxyribonukleotidy. Podávání hydroxymočoviny primátům a více než 300 pacientům se srpkovitou anémií bylo často, ale ne vždy, spojeno s podstatným zvýšením syntézy gama globinu. U pacientů s homozygotní beta-talasémií by zvýšená syntéza gama globinu mohla částečně kompenzovat nedostatečnou syntézu beta globinu, čímž by se syntéza řetězce stala vyváženější a redukoval relativní přebytek alfa řetězců. Účelem tohoto protokolu je otestovat hypotézu, že chronické denní podávání nízké dávky hydroxymočoviny zvýší syntézu gama globinu, zvýší produkci červených krvinek a částečně nebo podstatně upraví anémii u pacientů s homozygotní beta-talasémií. Účinek léčby bude sledován sériovým stanovením hemoglobinu a hematokritu. Bude také analyzován vztah mezi odpovědí na terapii a specifickou beta-globinovou mutací (mutacemi). Tato studie proto bude zkoumat kohortu pacientů, kteří dříve nebyli léčeni hydroxyureou.

Typ studie

Intervenční

Zápis

100

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Intermediální pacienti s beta-Thalasemií.

Hodnoty Hb v ustáleném stavu vyšší než 6,5 gm/dl (nesouvisející s transfuzí)

Samci a samice.

Pacienti starší 15 let.

Pacientům, kteří vyžadují transfuzi, ale nejsou závislí, bude nabídnuta možnost zapsat se.

Stabilní funkce ledvin a jater

Ochota používat vhodná antikoncepční opatření.

Schopnost dát informovaný souhlas.

Žádná velká beta-talasémie.

Žádná potřeba krevní transfuze větší než 1 jednotka každé 2 měsíce za posledních 12 měsíců.

Žádní pacienti s WBC méně než 4000/mikrogramy.

Nikdo s počtem krevních destiček nižším než 150 000/mikrogramů.

Žádný důkaz o aktivní virové infekci, včetně virové hepatitidy.

Žádné abnormální jaterní testy (ALT nebo AST vyšší než 2,5 x normální).

Žádný abnormální test funkce ledvin (kreatinin vyšší 1,5 mg/dl).

Žádný HIV pozitivní krevní test.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 1999

Dokončení studie

1. února 2002

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. ledna 2000

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. ledna 2000

První zveřejněno (Odhad)

19. ledna 2000

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

4. března 2008

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. března 2008

Naposledy ověřeno

1. února 2002

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 000040
  • 00-DK-0040

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit