重度再生不良性貧血の併用療法

この研究では、重度の再生不良性貧血の治療と再発防止における 3 つの薬剤の組み合わせの安全性と有効性をテストします。 この試験で使用された 2 つの薬剤 ATG とシクロス​​ポリンは、再生不良性貧血に対する標準的な併用療法です。 この研究では、次の 3 つの方法でこの治療法を改善しようとします。 2) 腎臓損傷のリスクを軽減することにより; 3) 病気の再発を防ぐために 3 番目の薬剤であるミコフェノール酸モフェチルを追加する。

適切な骨髄ドナーを持っていない、または骨髄移植を拒否する重度の再生不良性貧血の患者は、この研究に参加する可能性があります。 患者は、治療を開始する前に、ATG アレルギーの皮膚検査、胸部 X 線検査、血液検査、および骨髄吸引を受けます。 その後、ATG が開始され、4 日間連続して静脈から注入されます。 ATG を中止してから 10 日後に、シクロスポリンの治療が開始され、液体またはカプセルの形で 1 日 2 回経口摂取され、6 か月間継続されます。 また、治療の最初の 2 週間で、ATG 療法の副作用として発症する可能性のある血清病を予防するために、患者にはコルチコステロイド (プレドニゾン) の全量が投与されます。 その後、投与量は減少します。 ミコフェノール酸は、ATG と同時に、1 日 2 回の経口投与で開始され、18 か月間継続されます。

患者は研究の開始時に入院する。 この間、3 週間間隔で採血し、治療開始から 3 か月後に骨髄検査を繰り返します。 X線を含む追加の検査が必要になる場合があります。 退院後は、3ヶ月間隔で外来通院します。 患者の主治医は、シクロスポリン治療中、毎週血液検査を実施し、腎臓および肝機能検査を 2 週間ごとに実施します。 最初は輸血が必要な場合があります。