Terapia Combinada de Anemia Aplástica Grave
Tratamento da Anemia Aplástica Grave com Imunossupressão Combinada: Antitimócito Globulina (ATG) e Ciclosporina A (CSA) e Micofenolato Mofetil (MMF)
Este estudo testará a segurança e a eficácia de uma combinação de três medicamentos no tratamento da anemia aplástica grave e na prevenção de sua recorrência. Duas drogas usadas neste estudo ATG e ciclosporina são terapia de combinação padrão para anemia aplástica. Este estudo tentará melhorar esta terapia de três maneiras: 1) alterando o regime de medicamentos para permitir que os medicamentos funcionem melhor; 2) reduzindo o risco de dano renal; e 3) adicionando um terceiro medicamento, o micofenolato de mofetil, para tentar prevenir a recidiva da doença.
Pacientes com anemia aplástica grave que não possuem um doador de medula óssea adequado ou que recusam o transplante de medula óssea podem participar deste estudo. Os pacientes farão um teste cutâneo para alergia ao ATG, radiografia de tórax, exame de sangue e aspiração de medula óssea antes do início do tratamento. ATG será então iniciado, infundido através de uma veia continuamente por 4 dias. Dez dias após a interrupção do ATG, o tratamento com ciclosporina será iniciado, tomado duas vezes ao dia por via oral, na forma líquida ou em cápsula, e continuará por 6 meses. Além disso, nas primeiras 2 semanas de tratamento, os pacientes receberão uma dose completa de corticosteroide (prednisona) para prevenir a doença do soro que pode se desenvolver como efeito colateral da terapia com ATG. A dosagem será diminuída depois disso. O micofenolato será iniciado ao mesmo tempo que o ATG, em duas doses diárias por via oral, e continuará por 18 meses.
Os pacientes serão hospitalizados no início do estudo. Durante esse período, o sangue será coletado em intervalos de 3 semanas e um exame de medula óssea será repetido 3 meses após o início do tratamento. Testes adicionais, incluindo raios-X, podem ser necessários. Após a alta hospitalar, os pacientes serão acompanhados ambulatorialmente em intervalos de 3 meses. O próprio médico do paciente realizará exames de sangue semanalmente e testes de função renal e hepática a cada 2 semanas durante a terapia com ciclosporina. Transfusões podem ser necessárias inicialmente.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
- CRITÉRIO DE INCLUSÃO:
Somente serão admitidos pacientes com SAA, definidos como:
Celularidade da medula óssea inferior a 30%.
Pelo menos dois dos seguintes achados do hemograma: contagem absoluta de granulócitos menor que 500/mm(3); contagem de plaquetas inferior a 20.000/mm(3); contagem de reticulócitos inferior a 60.000/mm(3).
Idade maior ou igual a 1 ano.
Peso superior a 12 kg.
CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:
Creatinina sérica superior a 2 mg/dl ou depuração de creatinina estimada inferior a 40 ml/min.
Carcinoma subjacente, história recente de radiação ou quimioterapia.
Gravidez atual ou falta de vontade de ser tratada com contraceptivos orais.
Incapacidade de compreender a natureza investigativa do estudo.
Estado moribundo ou doença concomitante hepática, renal, cardíaca, neurológica ou metabólica de tal gravidade que a morte dentro de 7 a 10 dias é provável.
Evidência de outra etiologia além da AA para insuficiência da medula óssea, incluindo ensaio citogenético de estresse clastogênico positivo para anemia de Fanconi e anormalidades cromossômicas da medula típicas de mielodisplasia.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: único braço
ATG 40 mg/kg/dia por 4 dias; CsA 2 semanas depois a 12 mg/kg/d por 6 meses.
MMF começando no primeiro dia de ATG a 600 mg/m2 duas vezes ao dia por 18 meses
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Ciclosporina A
ATG
FMM
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Experimental: braço único 2
ATG a 40 mg/kg/dia por 4 dias; MMF a 600 mg/m2 duas vezes ao dia por 18 meses e CsA a 12 mg/kg/dia por 6 meses começando 2 semanas após ATG e MMF
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Ciclosporina A
ATG
FMM
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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redução na recaída em 24 meses
Prazo: 24 meses
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redução na recaída em 24 meses
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24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Zaimoku Y, Patel BA, Adams SD, Shalhoub R, Groarke EM, Lee AAC, Kajigaya S, Feng X, Rios OJ, Eager H, Alemu L, Quinones Raffo D, Wu CO, Flegel WA, Young NS. HLA associations, somatic loss of HLA expression, and clinical outcomes in immune aplastic anemia. Blood. 2021 Dec 30;138(26):2799-2809. doi: 10.1182/blood.2021012895.
- Young NS, Maciejewski J. The pathophysiology of acquired aplastic anemia. N Engl J Med. 1997 May 8;336(19):1365-72. doi: 10.1056/NEJM199705083361906. No abstract available.
- Young NS. Acquired aplastic anemia. JAMA. 1999 Jul 21;282(3):271-8. doi: 10.1001/jama.282.3.271. No abstract available. Erratum In: JAMA 2000 Jan 5;283(1):57.
- Nimer SD, Ireland P, Meshkinpour A, Frane M. An increased HLA DR2 frequency is seen in aplastic anemia patients. Blood. 1994 Aug 1;84(3):923-7.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios de Insuficiência da Medula Óssea
- Anemia
- Anemia Aplástica
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Anti-Infecciosos
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes dermatológicos
- Antifúngicos
- Inibidores de Calcineurina
- Ciclosporina
- Ciclosporinas
Outros números de identificação do estudo
- 000032
- 00-H-0032
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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Ensaios clínicos em Anemia Aplástica Grave
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University of Colorado, DenverConcluído
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Acibadem UniversityConcluídoManeira de andar | Doença de Sever | Apofisite calcâneaPeru
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Fundacion PodoactivaConcluídoDoença de Sever | Apofisite calcâneaEspanha
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University of DelawareRecrutamentoDoença de Sever | Tendinopatia de Aquiles | Tendinopatia Insercional de Aquiles | Apofisite; calcâneoEstados Unidos
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Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of ChicagoAmerican Medical Society for Sports MedicineDesconhecidoSíndrome de Osgood-Schlatter | Síndrome de Sinding-Larsen e Johansson | Doença de Sever | ApofisiteEstados Unidos