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Terapia di combinazione dell'anemia aplastica grave

12 marzo 2021 aggiornato da: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Trattamento dell'anemia aplastica grave con immunosoppressione combinata: antitimocita globulina (ATG) e ciclosporina A (CSA) e micofenolato mofetile (MMF)

Questo studio testerà la sicurezza e l'efficacia di una combinazione di tre farmaci nel trattamento dell'anemia aplastica grave e nella prevenzione delle sue recidive. Due farmaci utilizzati in questo studio ATG e ciclosporina sono la terapia di combinazione standard per l'anemia aplastica. Questo studio cercherà di migliorare questa terapia in tre modi: 1) alterando il regime farmacologico per consentire ai farmaci di funzionare meglio; 2) riducendo il rischio di danno renale; e 3) aggiungendo un terzo farmaco micofenolato mofetile per cercare di prevenire la ricaduta della malattia.

I pazienti con anemia aplastica grave che non hanno un donatore di midollo osseo idoneo o che rifiutano il trapianto di midollo osseo possono partecipare a questo studio. I pazienti verranno sottoposti a un test cutaneo per l'allergia all'ATG, radiografia del torace, esame del sangue e aspirazione del midollo osseo prima dell'inizio del trattamento. Verrà quindi avviato l'ATG, infuso in vena ininterrottamente per 4 giorni. Dieci giorni dopo l'interruzione dell'ATG, inizierà il trattamento con ciclosporina, assunto due volte al giorno per via orale in forma liquida o in capsule e continuerà per 6 mesi. Inoltre, nelle prime 2 settimane di trattamento, ai pazienti verrà somministrata una dose completa di corticosteroidi (prednisone) per prevenire la malattia da siero che potrebbe svilupparsi come effetto collaterale della terapia ATG. Il dosaggio sarà diminuito dopo. Il micofenolato verrà avviato contemporaneamente all'ATG, in due dosi giornaliere per via orale, e continuerà per 18 mesi.

I pazienti saranno ricoverati all'inizio dello studio. Durante questo periodo, il sangue verrà prelevato a intervalli di 3 settimane e verrà ripetuto un esame del midollo osseo 3 mesi dopo l'inizio del trattamento. Potrebbero essere richiesti ulteriori test, inclusi i raggi X. Dopo la dimissione dall'ospedale, i pazienti saranno seguiti in regime ambulatoriale a intervalli di 3 mesi. Il medico del paziente eseguirà esami del sangue settimanalmente e test di funzionalità renale ed epatica ogni 2 settimane durante la terapia con ciclosporina. Inizialmente possono essere necessarie trasfusioni.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'anemia aplastica acquisita grave (SAA) ha una prognosi infausta se non trattata. Il trapianto di midollo osseo è disponibile solo per una minoranza di pazienti a causa della mancanza di un donatore di pari livello, dell'età avanzata del paziente o del costo. Studi clinici presso NIH e altrove hanno dimostrato eccellenti tassi di risposta e una migliore sopravvivenza con trattamenti immunosoppressivi. I dati di laboratorio implicano la sottostante soppressione dell'emopoiesi mediata dai linfociti T citotossici come probabile causa prossimale della malattia nella maggior parte dei pazienti. Nei precedenti protocolli clinici abbiamo trattato SAA con ciclosporina A (CSA) (86-H-0007), globulina antitimocitica (ATG) (87-H-0124) e ATG e CSA combinati (90-H-0146). Mentre l'immunosoppressione intensiva è più efficace, la recidiva è comune e alcuni pazienti sviluppano anche seconde complicanze ematologiche come la mielodisplasia. In questo protocollo, modifichiamo il nostro regime ritardando l'introduzione della ciclosporina per promuovere gli effetti tolleranti dell'ATG e aggiungendo il micofenolato mofetile (MMF), un nuovo agente che, come l'ATG può essere relativamente specifico per i linfociti attivati, nel tentativo di ridurre l'elevata recidiva Vota.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

104

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 mesi a 97 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

  • CRITERIO DI INCLUSIONE:

Saranno ammessi solo i pazienti con SAA, definiti come:

Cellularità del midollo osseo inferiore al 30%.

Almeno due dei seguenti risultati dell'emocromo: conta assoluta dei granulociti inferiore a 500/mm(3); conta piastrinica inferiore a 20.000/mm(3); conta dei reticolociti inferiore a 60.000/mm(3).

Età maggiore o uguale a 1 anno.

Peso superiore a 12 kg.

CRITERI DI ESCLUSIONE:

Creatinina sierica superiore a 2 mg/dl o clearance della creatinina stimata inferiore a 40 ml/min.

Carcinoma sottostante, storia recente di radiazioni o chemioterapia.

Gravidanza in corso o riluttanza a essere trattata con contraccettivi orali.

Incapacità di comprendere la natura investigativa dello studio.

Stato moribondo o concomitante malattia epatica, renale, cardiaca, neurologica o metabolica di gravità tale da rendere probabile la morte entro 7-10 giorni.

Evidenza di un'eziologia diversa dall'AA per l'insufficienza del midollo osseo, incluso il test citogenetico da stress clastogenico positivo per l'anemia di Fanconi e le anomalie cromosomiche del midollo tipiche della mielodisplasia.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: braccio singolo
ATG 40 mg/kg/die per 4 giorni; CsA 2 settimane dopo a 12 mg/kg/die per 6 mesi. MMF a partire dal primo giorno di ATG a 600 mg/m2 due volte al giorno per 18 mesi
Droga: Ciclosporina A
Ciclosporina A
Droga: ATG
ATG
Droga: MMF
MMF
Sperimentale: braccio singolo 2
ATG a 40 mg/kg/giorno per 4 giorni; MMF a 600 mg/m2 due volte al giorno per 18 mesi e CsA a 12 mg/kg/giorno per 6 mesi a partire da 2 settimane dopo ATG e MMF
Droga: Ciclosporina A
Ciclosporina A
Droga: ATG
ATG
Droga: MMF
MMF

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
riduzione delle ricadute a 24 mesi
Lasso di tempo: 24 mesi
riduzione delle ricadute a 24 mesi
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

17 marzo 2000

Completamento primario (Effettivo)

9 dicembre 2003

Completamento dello studio (Effettivo)

12 maggio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 gennaio 2000

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 gennaio 2000

Primo Inserito (Stima)

19 gennaio 2000

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 marzo 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 marzo 2021

Ultimo verificato

1 marzo 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 000032
  • 00-H-0032

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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