Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kombinationsterapi af svær aplastisk anæmi

12. marts 2021 opdateret af: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Behandling af svær aplastisk anæmi med kombineret immunsuppression: antithymocytglobulin (ATG) og cyklosporin A (CSA) og mycophenolatmofetil (MMF)

Denne undersøgelse vil teste sikkerheden og effektiviteten af ​​en kombination af tre lægemidler til behandling af svær aplastisk anæmi og forebyggelse af dets gentagelse. To lægemidler, der anvendes i dette forsøg, ATG og cyclosporin er standardkombinationsterapi for aplastisk anæmi. Denne undersøgelse vil forsøge at forbedre denne terapi på tre måder: 1) ved at ændre lægemiddelregimet for at tillade lægemidlerne at virke bedre; 2) ved at reducere risikoen for nyreskade; og 3) ved at tilføje et tredje lægemiddel mycophenolatmofetil for at forsøge at forhindre tilbagefald af sygdommen.

Patienter med svær aplastisk anæmi, som ikke har en egnet knoglemarvsdonor, eller som afslår knoglemarvstransplantation, kan deltage i denne undersøgelse. Patienterne vil have en hudtest for ATG-allergi, røntgen af ​​thorax, blodprøve og knoglemarvsaspiration, før behandlingen påbegyndes. ATG vil derefter blive startet, infunderet gennem en vene kontinuerligt i 4 dage. Ti dage efter at ATG er stoppet, begynder cyclosporinbehandlingen, som tages to gange dagligt gennem munden i enten flydende eller kapselform og vil fortsætte i 6 måneder. I de første 2 ugers behandling vil patienter også få en fuld dosis kortikosteroid (prednison) for at forhindre serumsyge, der kan udvikle sig som en bivirkning af ATG-behandling. Derefter vil dosis blive reduceret. Mycophenolat vil blive påbegyndt samtidig med ATG, i to daglige doser gennem munden, og vil fortsætte i 18 måneder.

Patienterne vil blive indlagt i begyndelsen af ​​undersøgelsen. I løbet af denne tid vil der blive udtaget blod med 3 ugers mellemrum, og en knoglemarvsundersøgelse vil blive gentaget 3 måneder efter behandlingen er påbegyndt. Yderligere tests, herunder røntgenstråler, kan være påkrævet. Efter hospitalsudskrivning vil patienterne blive fulgt ambulant med 3 måneders mellemrum. Patientens egen læge vil udføre blodprøver ugentligt og nyre- og leverfunktionsprøver hver 2. uge under ciclosporinbehandling. Transfusioner kan være nødvendige i starten.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Svær erhvervet aplastisk anæmi (SAA) har en dårlig prognose, hvis den ikke behandles. Knoglemarvstransplantation er kun tilgængelig for et mindretal af patienterne på grund af mangel på en matchet søskendedonor, høj alder på patienten eller omkostninger. Kliniske undersøgelser på NIH og andre steder har vist fremragende responsrater og forbedret overlevelse med immunsuppressive behandlinger. Laboratoriedata implicerer underliggende cytotoksisk T-lymfocyt-medieret undertrykkelse af hæmatopoiese som den sandsynlige proksimale årsag til sygdom hos de fleste patienter. I tidligere kliniske protokoller behandlede vi SAA med cyclosporin A (CSA) (86-H-0007), antithymocytglobulin (ATG) (87-H-0124) og kombineret ATG og CSA (90-H-0146). Mens intensiv immunsuppression er mest effektiv, er tilbagefald almindeligt, og nogle patienter udvikler også andre hæmatologiske komplikationer som myelodysplasi. I denne protokol ændrer vi vores regime ved at forsinke indførelsen af ​​cyclosporin for at fremme ATG-toleriserende virkninger og tilføje mycophenolatmofetil (MMF), et nyt middel, der ligesom ATG kan være relativt specifikt for aktiverede lymfocytter, i et forsøg på at reducere det høje tilbagefald sats.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

104

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 95 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

  • INKLUSIONSKRITERIER:

Kun patienter med SAA vil blive indlagt, defineret som:

Knoglemarvscellularitet mindre end 30 %.

Mindst to af følgende blodtællingsfund: absolut granulocyttal mindre end 500/mm(3); blodpladetal mindre end 20.000/mm(3); retikulocyttal mindre end 60.000/mm(3).

Alder større end eller lig med 1 år.

Vægt over 12 kg.

EXKLUSIONSKRITERIER:

Serumkreatinin større end 2 mg/dl eller estimeret kreatininclearance mindre end 40 ml/min.

Underliggende karcinom, nyere historie med stråling eller kemoterapi.

Aktuel graviditet eller manglende vilje til at blive behandlet med p-piller.

Manglende evne til at forstå undersøgelsens undersøgende karakter.

Døende status eller samtidig lever-, nyre-, hjerte-, neurologisk eller metabolisk sygdom af en sådan sværhedsgrad, at døden inden for 7 til 10 dage er sandsynlig.

Evidens for anden ætiologi end AA for knoglemarvssvigt, herunder positiv klastogen stress-cytogenetisk analyse for Fanconi-anæmi og marvkromosomabnormaliteter, der er typiske for myelodysplasi.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: enkelt arm
ATG 40 mg/kg/d i 4 dage; CsA 2 uger efter ved 12 mg/kg/d i 6 måneder. MMF startende på første dag af ATG ved 600 mg/m2 to gange dagligt i 18 måneder
Medicin: Cyclosporin A
Cyclosporin A
Medicin: ATG
ATG
Medicin: MMF
MMF
Eksperimentel: enkeltarm 2
ATG ved 40 mg/kg/dag i 4 dage; MMF ved 600 mg/m2 to gange dagligt i 18 måneder og CsA ved 12 mg/kg/dag i 6 måneder startende 2 uger efter ATG og MMF
Medicin: Cyclosporin A
Cyclosporin A
Medicin: ATG
ATG
Medicin: MMF
MMF

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
reduktion i 24-måneders tilbagefald
Tidsramme: 24 måneder
reduktion i 24-måneders tilbagefald
24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

17. marts 2000

Primær færdiggørelse (Faktiske)

9. december 2003

Studieafslutning (Faktiske)

12. maj 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. januar 2000

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. januar 2000

Først opslået (Skøn)

19. januar 2000

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. marts 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. marts 2021

Sidst verificeret

1. marts 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 000032
  • 00-H-0032

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alvorlig aplastisk anæmi

Kliniske forsøg med Cyclosporin A

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Kingdom

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner