Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaikean aplastisen anemian yhdistelmähoito

perjantai 12. maaliskuuta 2021 päivittänyt: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Vaikean aplastisen anemian hoito yhdistetyllä immunosuppressiolla: antitymosyyttiglobuliini (ATG) ja syklosporiini A (CSA) ja mykofenolaattimofetiili (MMF)

Tässä tutkimuksessa testataan kolmen lääkkeen yhdistelmän turvallisuutta ja tehokkuutta vaikean aplastisen anemian hoidossa ja sen uusiutumisen estämisessä. Kaksi tässä tutkimuksessa käytettyä lääkettä ATG ja syklosporiini ovat aplastisen anemian standardiyhdistelmähoitoa. Tämä tutkimus yrittää parantaa tätä hoitoa kolmella tavalla: 1) muuttamalla lääkehoitoa, jotta lääkkeet toimivat paremmin; 2) vähentämällä munuaisvaurion riskiä; ja 3) lisäämällä kolmatta lääkettä mykofenolaattimofetiilia taudin uusiutumisen estämiseksi.

Potilaat, joilla on vaikea aplastinen anemia, joilla ei ole sopivaa luuytimen luovuttajaa tai jotka kieltäytyvät luuytimensiirrosta, voivat osallistua tähän tutkimukseen. Ennen hoidon aloittamista potilaille tehdään ihotesti ATG-allergian varalta, rintakehän röntgenkuvaus, verikoe ja luuytimen aspiraatio. Tämän jälkeen ATG aloitetaan infuusiona laskimoon jatkuvasti 4 päivän ajan. Kymmenen päivää ATG:n lopettamisen jälkeen aloitetaan syklosporiinihoito, joka otetaan kahdesti päivässä suun kautta joko nestemäisessä tai kapselissa ja jatkuu 6 kuukautta. Lisäksi potilaille annetaan kahden ensimmäisen hoitoviikon aikana täysi annos kortikosteroidia (prednisonia) seerumitaudin estämiseksi, joka voi kehittyä ATG-hoidon sivuvaikutuksena. Sen jälkeen annosta pienennetään. Mykofenolaatin käyttö aloitetaan samaan aikaan ATG:n kanssa kahdessa vuorokausiannoksessa suun kautta ja sitä jatketaan 18 kuukauden ajan.

Potilaat joutuvat sairaalahoitoon tutkimuksen alussa. Tänä aikana veri otetaan 3 viikon välein ja luuydintutkimus toistetaan 3 kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta. Lisätestejä, mukaan lukien röntgensäteet, voidaan tarvita. Sairaalasta kotiutumisen jälkeen potilaita seurataan avohoidossa 3 kuukauden välein. Potilaan oma lääkäri tekee verikokeita viikoittain ja munuaisten ja maksan toimintakokeita 2 viikon välein siklosporiinihoidon aikana. Aluksi voidaan tarvita verensiirtoja.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Vaikealla hankitulla aplastisella anemialla (SAA) on huono ennuste, jos sitä ei hoideta. Luuytimensiirto on saatavilla vain pienelle osalle potilaista sopivan sisarusluovuttajan puutteen, potilaan iän tai kustannusten vuoksi. NIH:ssa ja muualla tehdyt kliiniset tutkimukset ovat osoittaneet erinomaisia ​​vasteprosentteja ja parantunutta eloonjäämistä immunosuppressiivisilla hoidoilla. Laboratoriotiedot viittaavat sytotoksisen T-lymfosyyttivälitteisen hematopoieesin suppressioon useimpien potilaiden todennäköisenä proksimaalisena sairauden syynä. Aiemmissa kliinisissä protokollissa hoidimme SAA:ta syklosporiini A:lla (CSA) (86-H-0007), antitymosyyttiglobuliinilla (ATG) (87-H-0124) ja yhdistetyllä ATG:llä ja CSA:lla (90-H-0146). Vaikka intensiivinen immunosuppressio on tehokkain, uusiutuminen on yleistä, ja joillekin potilaille kehittyy myös toinen hematologinen komplikaatio, kuten myelodysplasia. Tässä protokollassa muokkaamme hoito-ohjelmaamme viivyttämällä syklosporiinin käyttöönottoa ATG:tä sietävien vaikutusten edistämiseksi ja lisäämällä mykofenolaattimofetiilia (MMF), uutta ainetta, joka, kuten ATG, voi olla suhteellisen spesifinen aktivoiduille lymfosyyteille, pyrkiessämme vähentämään voimakasta relapsia. korko.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

104

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 95 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

  • SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:

Vain potilaat, joilla on SAA, otetaan hoitoon ja määritellään seuraavasti:

Luuytimen sellulaarisuus alle 30 %.

Vähintään kaksi seuraavista verenkuvalöydöksistä: absoluuttinen granulosyyttimäärä alle 500/mm(3); verihiutaleiden määrä alle 20 000/mm(3); retikulosyyttien määrä alle 60 000/mm(3).

Ikä on suurempi tai yhtä suuri kuin 1 vuosi.

Paino yli 12 kg.

POISTAMISKRITEERIT:

Seerumin kreatiniini yli 2 mg/dl tai arvioitu kreatiniinipuhdistuma alle 40 ml/min.

Taustalla oleva karsinooma, viimeaikainen säteily- tai kemoterapiahistoria.

Nykyinen raskaus tai haluttomuus saada hoitoa suun kautta otetuilla ehkäisyvalmisteilla.

Kyvyttömyys ymmärtää tutkimuksen tutkivaa luonnetta.

Kuoleva tila tai samanaikainen maksa-, munuais-, sydän-, neurologinen tai metabolinen sairaus, jonka vakavuus on todennäköinen 7-10 päivän kuluessa.

Todisteet muusta luuytimen vajaatoiminnan etiologiasta kuin AA:sta, mukaan lukien positiivinen klastogeeninen stressisytogeneettinen määritys Fanconin anemialle ja myelodysplasialle tyypillisistä ytimen kromosomipoikkeavuuksista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: yksi käsi
ATG 40 mg/kg/d 4 ​​päivän ajan; CsA 2 viikon kuluttua annoksella 12 mg/kg/d 6 kuukauden ajan. MMF alkaen ATG:n ensimmäisestä päivästä annoksella 600 mg/m2 kahdesti päivässä 18 kuukauden ajan
Lääke: Syklosporiini A
Syklosporiini A
Lääke: ATG
ATG
Lääke: Rahamarkkinarahasto
Rahamarkkinarahasto
Kokeellinen: yksi käsi 2
ATG annoksella 40 mg/kg/päivä 4 päivän ajan; MMF annoksella 600 mg/m2 kahdesti päivässä 18 kuukauden ajan ja CsA annoksella 12 mg/kg/vrk 6 kuukauden ajan alkaen 2 viikkoa ATG:n ja MMF:n jälkeen
Lääke: Syklosporiini A
Syklosporiini A
Lääke: ATG
ATG
Lääke: Rahamarkkinarahasto
Rahamarkkinarahasto

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
24 kuukauden uusiutumisen väheneminen
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukauden uusiutumisen väheneminen
24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 17. maaliskuuta 2000

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 9. joulukuuta 2003

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 12. toukokuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 18. tammikuuta 2000

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. tammikuuta 2000

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 19. tammikuuta 2000

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 16. maaliskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 12. maaliskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. maaliskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 000032
  • 00-H-0032

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa