중증 재생 불량성 빈혈의 병용 요법

이 연구는 중증 재생 불량성 빈혈을 치료하고 재발을 예방하는 세 가지 약물 조합의 안전성과 효과를 테스트합니다. 이 시험에 사용된 두 가지 약물 ATG와 사이클로스포린은 재생 불량성 빈혈에 대한 표준 병용 요법입니다. 이 연구는 세 가지 방법으로 이 요법을 개선하려고 시도할 것입니다. 1) 약물이 더 잘 작동하도록 약물 요법을 변경함으로써; 2) 신장 손상 위험 감소; 3) 질병 재발을 예방하기 위해 세 번째 약물인 마이코페놀레이트 모페틸을 추가합니다.

적절한 골수 기증자가 없거나 골수 이식을 거부하는 중증 재생 불량성 빈혈 환자가 이 연구에 참여할 수 있습니다. 환자는 치료를 시작하기 전에 ATG 알레르기에 대한 피부 검사, 흉부 엑스레이, 혈액 검사 및 골수 흡인을 받게 됩니다. 그런 다음 ATG가 시작되고 4일 동안 지속적으로 정맥을 통해 주입됩니다. ATG 중단 10일 후 사이클로스포린 치료가 시작되며, 액체 또는 캡슐 형태로 하루에 두 번 경구 복용하며 6개월 동안 계속됩니다. 또한 치료 첫 2주 동안 환자는 ATG 요법의 부작용으로 발전할 수 있는 혈청병을 예방하기 위해 코르티코스테로이드(프레드니손) 전 용량을 투여받게 됩니다. 그 후에 복용량이 감소합니다. 마이코페놀레이트는 ATG와 동시에 시작하여 1일 2회 경구 복용하며 18개월 동안 계속됩니다.

환자는 연구 시작 시 입원하게 됩니다. 이 기간 동안 3주 간격으로 혈액을 채취하고 치료 시작 3개월 후 골수 검사를 반복합니다. 엑스레이를 포함한 추가 검사가 필요할 수 있습니다. 퇴원 후 환자는 3개월 간격으로 외래 환자를 추적합니다. 환자 주치의는 사이클로스포린 요법 동안 매주 혈액 검사를 실시하고 2주마다 신장 및 간 기능 검사를 실시합니다. 처음에는 수혈이 필요할 수 있습니다.