Kombinasjonsterapi av alvorlig aplastisk anemi

Denne studien vil teste sikkerheten og effektiviteten til en kombinasjon av tre medikamenter for å behandle alvorlig aplastisk anemi og forhindre tilbakefall. To medikamenter brukt i denne studien ATG og ciklosporin er standard kombinasjonsterapi for aplastisk anemi. Denne studien vil prøve å forbedre denne behandlingen på tre måter: 1) ved å endre medikamentregimet for å la legemidlene virke bedre; 2) ved å redusere risikoen for nyreskade; og 3) ved å tilsette et tredje legemiddel mykofenolatmofetil for å prøve å forhindre tilbakefall av sykdom.

Pasienter med alvorlig aplastisk anemi som ikke har en egnet benmargsdonor eller som avslår benmargstransplantasjon kan delta i denne studien. Pasienter vil ha en hudtest for ATG-allergi, røntgen thorax, blodprøve og benmargsaspirasjon før behandlingen starter. ATG vil deretter startes, infundert gjennom en vene kontinuerlig i 4 dager. Ti dager etter at ATG er stoppet, vil ciklosporinbehandling starte, tatt to ganger daglig gjennom munnen i enten væske- eller kapselform og vil fortsette i 6 måneder. I de første 2 ukene av behandlingen vil pasientene også få en full dose kortikosteroid (prednison) for å forhindre serumsyke som kan utvikle seg som en bivirkning av ATG-behandling. Dosen vil reduseres etter det. Mykofenolat vil startes samtidig med ATG, i to daglige doser gjennom munnen, og vil fortsette i 18 måneder.

Pasienter vil bli innlagt på sykehus i begynnelsen av studien. I løpet av denne tiden vil det bli tatt blod med 3 ukers mellomrom og en benmargsundersøkelse vil bli gjentatt 3 måneder etter at behandlingen er startet. Ytterligere tester, inkludert røntgenstråler, kan være nødvendig. Etter utskrivning fra sykehus vil pasienter følges poliklinisk med 3 måneders mellomrom. Pasientens egen lege vil utføre blodprøver ukentlig og nyre- og leverfunksjonstester hver 2. uke under ciklosporinbehandling. Transfusjoner kan være nødvendig i starten.