Kombinovaná léčba těžké aplastické anémie

Tato studie bude testovat bezpečnost a účinnost kombinace tří léků při léčbě těžké aplastické anémie a prevenci jejího opakování. Dva léky použité v této studii ATG a cyklosporin jsou standardní kombinovanou terapií aplastické anémie. Tato studie se pokusí zlepšit tuto terapii třemi způsoby: 1) změnou lékového režimu, aby léky fungovaly lépe; 2) snížením rizika poškození ledvin; a 3) přidáním třetího léku mykofenolát mofetil za účelem prevence recidivy onemocnění.

Této studie se mohou zúčastnit pacienti s těžkou aplastickou anémií, kteří nemají vhodného dárce kostní dřeně nebo kteří odmítají transplantaci kostní dřeně. Pacienti budou mít před zahájením léčby kožní test na alergii na ATG, rentgen hrudníku, krevní test a aspiraci kostní dřeně. Poté bude zahájeno podávání ATG, infuze do žíly nepřetržitě po dobu 4 dnů. Deset dní po ukončení ATG začne léčba cyklosporinem, užívaná dvakrát denně ústy v tekuté nebo kapslové formě a bude pokračovat po dobu 6 měsíců. Také v prvních 2 týdnech léčby bude pacientům podána plná dávka kortikosteroidu (prednison), aby se zabránilo sérové ​​nemoci, která by se mohla vyvinout jako vedlejší účinek léčby ATG. Poté se dávka sníží. Mykofenolát bude zahájen ve stejnou dobu jako ATG ve dvou denních dávkách ústy a bude pokračovat po dobu 18 měsíců.

Pacienti budou hospitalizováni na začátku studie. Během této doby bude ve 3týdenních intervalech odebírána krev a po 3 měsících od zahájení léčby bude zopakováno vyšetření kostní dřeně. Mohou být vyžadovány další testy, včetně rentgenových snímků. Po propuštění z nemocnice budou pacienti sledováni ambulantně v 3měsíčních intervalech. Vlastní lékař pacienta bude během léčby cyklosporinem provádět jednou týdně krevní testy a testy ledvin a jater každé 2 týdny. Zpočátku mohou být vyžadovány transfuze.