難治性または再発性神経芽腫の小児の治療における遺伝子治療

目的: I. レトロウイルスベクターによって導入されたインターロイキン 2 遺伝子の挿入によって修飾された自己または部分的に HLA が一致した同種神経芽腫細胞の週 2 回の皮下注射による再発性神経芽腫の小児における安全性を確認する。 II. この治療により複数の組織適合性に制限された抗腫瘍免疫応答が誘導されるか、または制限されない抗腫瘍免疫応答が誘導されるか、およびこれらの効果を生み出すために必要な細胞量を決定します。 Ⅲ． このレジメンの抗腫瘍効果に関する予備データを入手します。

概要: 自己または部分的に HLA が一致した同種神経芽腫細胞に、インターロイキン 2 産生のためのヒト遺伝子を導入します。 患者は1日目と8日目に遺伝子改変細胞の皮下注射を受け、2回目の注射には最初の注射よりも10倍多くの細胞が含まれています。 3～4週間の休息の後、安定し反応している患者は、2回目の投与で追加の毎週の注射を受ける場合があります。 最大耐用量が推定されるまで、細胞用量を増加させながら 3 ～ 6 人の患者のコホートに参加します。 より高い細胞用量レベルでは、複数の注射部位を使用することができます。 患者は 6 週間毎週、6 週間隔週、そして 1 年間毎月追跡されます。 臨床上の指示に応じて追加の来院が必要になる場合があります。

予測される獲得数: それぞれ約 12 人の患者が、自家腫瘍細胞治療グループと部分的に HLA が一致する同種異系腫瘍細胞治療グループに登録されます。 獲得には、自己腫瘍細胞グループの場合は 4 年、部分的に HLA が一致する同種異系腫瘍細胞グループの場合は 2 年を要すると予想されます。