Terapia gênica no tratamento de crianças com neuroblastoma refratário ou recorrente
Estudo de Fase I de Células de Neuroblastoma Autólogas ou Alogênicas Parcialmente Correspondidas Modificadas por Genes de Citocinas para Tratamento de Neuroblastoma Recidivante/Refratário
JUSTIFICATIVA: Inserir o gene da interleucina-2 nas células do neuroblastoma de uma pessoa pode fazer com que o corpo crie uma resposta imune e mate as células tumorais.
OBJETIVO: Estudo de fase I para estudar a eficácia do uso de células de neuroblastoma modificadas pelo gene da interleucina-2 no tratamento de crianças com neuroblastoma refratário ou recorrente.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
OBJETIVOS: I. Determinar a segurança em crianças de neuroblastoma recorrente de duas injeções subcutâneas semanais de células de neuroblastoma autólogas ou alogênicas parcialmente compatíveis com HLA que foram modificadas pela inserção do gene da interleucina-2 introduzido por um vetor retroviral. II. Determine se múltiplas respostas imunes antitumorais restritas ou irrestritas por histocompatibilidade são induzidas por este tratamento e a dose celular necessária para produzir esses efeitos. III. Obtenha dados preliminares sobre os efeitos antitumorais deste regime.
ESBOÇO: Células de neuroblastoma autólogas ou alogênicas parcialmente compatíveis com HLA são transduzidas com um gene humano para a produção de interleucina-2. Os pacientes recebem injeções subcutâneas das células geneticamente modificadas nos dias 1 e 8, com a segunda injeção contendo 10 vezes mais células do que a primeira injeção. Após um repouso de 3-4 semanas, os pacientes estáveis e responsivos podem receber injeções semanais adicionais na segunda dose. Coortes de 3-6 pacientes serão inseridas em doses crescentes de células até que a dose máxima tolerada seja estimada. Múltiplos locais de injeção podem ser usados em níveis de dosagem celular mais altos. Os pacientes são acompanhados semanalmente por 6 semanas, a cada duas semanas por 6 semanas e mensalmente por 1 ano. Visitas adicionais podem ser necessárias conforme indicação clínica.
ACRESCIMENTO PROJETADO: Aproximadamente 12 pacientes cada serão inseridos nos grupos de tratamento de células tumorais autólogas e alogênicas parcialmente compatíveis com HLA. Espera-se que o acréscimo demore 4 anos para o grupo de células tumorais autólogas e 2 anos para o grupo de células tumorais alogênicas parcialmente compatíveis com HLA.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105-2794
- St. Jude Children's Research Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
CARACTERÍSTICAS DA DOENÇA: Neuroblastoma de alto risco comprovado histologicamente após a conclusão da terapia primária planejada Sem doença de progressão rápida Linha celular transduzida alogênica disponível Produção demonstrada de pelo menos 150 picogramas de interleucina-2 por 10 a 6 células por dia
CARACTERÍSTICAS DO PACIENTE: Idade: Menos de 21 anos no momento do diagnóstico Desempenho: ECOG 0-2 Expectativa de vida: Pelo menos 8 semanas Hematopoiético: (a menos que a medula seja substituída por tumor) Contagem absoluta de neutrófilos maior que 500/mm3 Contagem de plaquetas maior que 50.000/mm3 Hepático: bilirrubina inferior a 1,5 mg/dL AST não superior a 2 vezes o normal PT normal Renal: Creatinina inferior a 1,5 mg/dL OU depuração da creatinina superior a 80 mL/min Urinálise normal Metabólica: Eletrólitos (incluindo cálcio, fosfato) normais Glicose normal Peso superior a Percentil 10 para a idade Albumina maior que 3 g/dL Outros: Sem infecção ativa HIV negativo Não está grávida ou amamentando
TERAPIA CONCORRENTE ANTERIOR: Ver Características da Doença Recuperados de quimioterapia anterior Sem antibióticos concomitantes, exceto trimetoprima/sulfametoxazol profiláticos Sem medicamentos concomitantes, exceto analgésicos
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Cadeira de estudo: Gregory Hale, MD, St. Jude Children's Research Hospital
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Neoplasias Glandulares e Epiteliais
- Neoplasias Neuroepiteliais
- Tumores Neuroectodérmicos
- Neoplasias, Células Germinativas e Embrionárias
- Neoplasias, Tecido Nervoso
- Tumores Neuroectodérmicos Primitivos
- Tumores Neuroectodérmicos Primitivos Periféricos
- Neuroblastoma
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes do Sistema Nervoso Periférico
- Analgésicos
- Agentes do Sistema Sensorial
- Analgésicos, Não Narcóticos
- Agentes Antineoplásicos
- Fatores imunológicos
- Vacinas
- Interleucina-2
Outros números de identificação do estudo
- CDR0000064681
- P30CA021765 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
- U01CA058211 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
- SJCRH-CYGENE
- SJCRH-CYGNE2
- NCI-H96-0005
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