불응성 또는 재발성 신경모세포종을 가진 어린이 치료에 있어 유전자 치료

목표: I. 레트로바이러스 벡터에 의해 도입된 인터루킨-2 유전자의 삽입에 의해 변형된 자가 또는 부분적으로 HLA 일치 동종이계 신경모세포종 세포의 매주 2회 피하 주사의 재발성 신경모세포종 소아에서 안전성을 결정합니다. II. 이 치료에 의해 여러 조직 적합성 제한 또는 비제한 항종양 면역 반응이 유도되는지 여부와 이러한 효과를 생성하는 데 필요한 세포 용량을 결정합니다. III. 이 요법의 항종양 효과에 대한 예비 데이터를 얻습니다.

개요: 자가 또는 부분적으로 HLA가 일치하는 동종 신경모세포종 세포는 인터루킨-2 생산을 위해 인간 유전자로 형질도입됩니다. 환자는 1일과 8일에 유전자 변형 세포를 피하주사로 받게 되며, 두 번째 주사는 첫 번째 주사보다 10배 더 많은 세포를 포함합니다. 3-4주 휴식 후, 안정되고 반응이 있는 환자는 두 번째 용량으로 매주 추가 주사를 받을 수 있습니다. 3-6명의 환자 코호트는 최대 내약 용량이 추정될 때까지 증가하는 세포 용량으로 입력됩니다. 더 높은 세포 용량 수준에서 여러 주사 부위를 사용할 수 있습니다. 환자는 6주 동안 매주, 6주 동안 격주로, 1년 동안 매월 관찰됩니다. 임상적으로 지시된 대로 추가 방문이 필요할 수 있습니다.

예상 발생률: 각각 약 12명의 환자가 자가 및 부분적으로 HLA가 일치하는 동종 종양 세포 치료 그룹에 들어갈 것입니다. 축적에는 자가 종양 세포 그룹의 경우 4년, 부분적으로 HLA 일치 동종 종양 세포 그룹의 경우 2년이 필요할 것으로 예상됩니다.