Genová terapie při léčbě dětí s refrakterním nebo recidivujícím neuroblastomem
Studie fáze I autologních nebo částečně shodných buněk alogenního neuroblastomu modifikovaných cytokinovým genem pro léčbu relapsu/refrakterního neuroblastomu
ZDŮVODNĚNÍ: Vložení genu pro interleukin-2 do buněk neuroblastomu může způsobit, že tělo vytvoří imunitní odpověď a zabije nádorové buňky.
ÚČEL: Fáze I studie studovat účinnost použití buněk neuroblastomu modifikovaných genem interleukinu-2 při léčbě dětí, které mají refrakterní nebo recidivující neuroblastom.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
CÍLE: I. Stanovit bezpečnost u dětí s recidivujícím neuroblastomem dvou týdenních subkutánních injekcí autologních nebo částečně HLA-shodných alogenních neuroblastomových buněk, které byly modifikovány vložením genu pro interleukin-2 zavedeného retrovirovým vektorem. II. Určete, zda je touto léčbou indukováno mnohonásobné histokompatibilitou omezené nebo neomezené protinádorové imunitní reakce a buněčná dávka potřebná k vyvolání těchto účinků. III. Získejte předběžné údaje o protinádorových účincích tohoto režimu.
SHRNUTÍ: Autologní nebo částečně HLA odpovídající alogenní neuroblastomové buňky jsou transdukovány lidským genem pro produkci interleukinu-2. Pacienti dostávají subkutánní injekce genově modifikovaných buněk ve dnech 1 a 8, přičemž druhá injekce obsahuje 10krát více buněk než první injekce. Po 3-4 týdnech odpočinku mohou stabilní a reagující pacienti dostávat další týdenní injekce druhé dávky. Skupiny 3-6 pacientů budou zařazeny se zvyšujícími se dávkami buněk, dokud není odhadnuta maximální tolerovaná dávka. Při vyšších hladinách buněčné dávky lze použít více injekčních míst. Pacienti jsou sledováni každý týden po dobu 6 týdnů, každý druhý týden po dobu 6 týdnů a měsíčně po dobu 1 roku. Podle klinické indikace mohou být vyžadovány další návštěvy.
PŘEDPOKLÁDANÝ AKRUÁL: Každý z přibližně 12 pacientů bude zařazen do léčebných skupin autologních a částečně HLA odpovídajících alogenních nádorových buněk. Očekává se, že přírůstek bude vyžadovat 4 roky pro skupinu autologních nádorových buněk a 2 roky pro skupinu alogenních nádorových buněk částečně odpovídající HLA.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105-2794
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
CHARAKTERISTIKA ONEMOCNĚNÍ: Histologicky prokázaný vysoce rizikový neuroblastom po dokončení plánované primární terapie Není k dispozici rychle progredující onemocnění Alogenní transdukovaná buněčná linie Prokázaná produkce minimálně 150 pikogramů interleukinu-2 na 10 až 6. buněk za den
CHARAKTERISTIKA PACIENTA: Věk: Méně než 21 při diagnóze Výkonnostní stav: ECOG 0-2 Očekávaná délka života: Nejméně 8 týdnů Hematopoetický: (pokud není dřeň nahrazena nádorem) Absolutní počet neutrofilů vyšší než 500/mm3 Počet krevních destiček vyšší než 50 000/mm3 Játra: Bilirubin méně než 1,5 mg/dl AST ne větší než 2krát normální PT normální Ledvina: Kreatinin menší než 1,5 mg/dl NEBO Clearance kreatininu větší než 80 ml/min Analýza moči normální Metabolické: Elektrolyty (včetně vápníku, fosfátu) normální Glukóza normální Hmotnost větší než 10. percentil pro věk Albumin vyšší než 3 g/dl Jiné: Žádná aktivní infekce HIV negativní Netěhotná nebo kojící
PŘEDCHOZÍ SOUČASNÁ TERAPIE: Viz Charakteristika onemocnění zotavená z předchozí chemoterapie Žádná souběžná antibiotika kromě profylaktického trimethoprimu/sulfamethoxazolu Žádná souběžná léčiva kromě analgetik
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Gregory Hale, MD, St. Jude Children's Research Hospital
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Novotvary podle histologického typu
- Novotvary
- Novotvary, žlázové a epiteliální
- Novotvary, neuroepiteliální
- Neuroektodermální nádory
- Novotvary, zárodečné buňky a embryonální
- Novotvary, nervová tkáň
- Neuroektodermální nádory, primitivní
- Neuroektodermální nádory, primitivní, periferní
- Neuroblastom
- Fyziologické účinky léků
- Agenti periferního nervového systému
- Analgetika
- Agenti smyslového systému
- Analgetika, nenarkotika
- Antineoplastická činidla
- Imunologické faktory
- Vakcíny
- Interleukin-2
Další identifikační čísla studie
- CDR0000064681
- P30CA021765 (Grant/smlouva NIH USA)
- U01CA058211 (Grant/smlouva NIH USA)
- SJCRH-CYGENE
- SJCRH-CYGNE2
- NCI-H96-0005
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .