II型ムコ多糖症（軽度ハンター症候群）患者のリンパ球へのイズロン酸-2-スルファターゼ遺伝子のレトロウイルス媒介導入に関する第I/II相研究
目的: I. リンパ球遺伝子治療による II 型ムコ多糖症 (軽度のハンター症候群) の治療の安全性と実現可能性を評価します。
II.このイズロン酸-2-スルファターゼ遺伝子（L2SN）の挿入と発現のために設計されたレトロウイルスベクターで形質導入されたリンパ球の投与量を増加させて、これらの患者のイズロン酸-2-スルファターゼ酵素のレベルを測定します。
Ⅲ．これらの患者におけるこれらの形質導入細胞の生存期間を決定します。
IV. L2SN形質導入リンパ球の毎月の注入により、代謝矯正（グリコサミノグリカン排泄によって測定）、肝臓または脾臓の体積の減少、心臓および肺の機能不全に対する治療効果、または治療によるその他の効果が達成されるかどうかを確認します。
調査の概要
詳細な説明
プロトコールの概要: アフェレーシスによって患者から末梢血リンパ球を採取し、T リンパ球の増殖を開始するように刺激し、イズロン酸-2-スルファターゼを含むレトロウイルス L2SN で形質導入し、患者に再注入します。
患者は、これらのレトロウイルス媒介遺伝子導入リンパ球の毎月 12 回の注入を受け、最初の 3 回の注入は用量漸増形式で行われます。
患者は、各注入の完了後少なくとも 2 時間監視されます。 患者は治療後1年後、その後死亡するまで追跡調査されます。
研究の種類
入学
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota Medical School
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
プロトコルのエントリ基準:
--疾患の特徴--
ムコ多糖症 II (軽度のハンター症候群) は以下のように定義されます。
- 特徴的な粗い顔の特徴、肝脾腫、および多発性骨形成不全の X 線写真による証拠
- 3 つの尿検体におけるグリコサミノグリカンの尿中排泄量の増加
- 血漿および白血球で測定されたイズロン酸-2-スルファターゼ酵素活性の欠損
- 軽度のハンター症候群と一致する変異には、次のいずれかが含まれている必要があります。 重度のハンター症候群の表現型とは以前は関連していなかったコード配列の単一塩基置換、または 時折の正常なタンパク質の（最小限の量の）産生を可能にするエクソンスキッピング変異
--患者の特徴--
心臓血管: 重篤な心臓病はない
肺: 重度の呼吸器疾患はない
他の：
- IQスコアが80以上である必要があります
- すべての妊孕性患者に必要な効果的な避妊
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
協力者と研究者
捜査官
- スタディチェア：Chester B. Whitley、University of Minnesota
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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