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Étude de phase I/II sur le transfert rétroviral du gène de l'iduronate-2-sulfatase dans les lymphocytes de patients atteints de mucopolysaccharidose II (syndrome de Hunter léger)

23 juin 2005 mis à jour par: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

OBJECTIFS : I. Évaluer l'innocuité et la faisabilité du traitement de la mucopolysaccharidose II (syndrome de Hunter léger) par thérapie génique lymphocytaire.

II. Déterminer les niveaux d'enzyme iduronate-2-sulfatase chez ces patients atteints en infusant des doses croissantes de lymphocytes transduits avec un vecteur rétroviral conçu pour l'insertion et l'expression de ce gène iduronate-2-sulfatase (L2SN).

III. Déterminer la durée de survie de ces cellules transduites chez ces patients.

IV. Déterminer si la perfusion mensuelle de lymphocytes transduits par L2SN accomplit une correction métabolique (mesurée par l'excrétion de glycosaminoglycanes), une diminution du volume du foie ou de la rate, tout effet thérapeutique sur le dysfonctionnement cardiaque et pulmonaire ou tout autre effet du traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

APERÇU DU PROTOCOLE : Les lymphocytes du sang périphérique sont prélevés sur le patient par aphérèse, stimulés pour initier la croissance des lymphocytes T, transduits avec le rétrovirus L2SN contenant de l'iduronate-2-sulfatase et réinjectés au patient.

Les patients reçoivent 12 perfusions mensuelles de ces lymphocytes transduits par un gène rétroviral avec les trois premières perfusions dans un format d'escalade de dose.

Les patients sont surveillés pendant au moins 2 heures après la fin de chaque perfusion. Les patients sont suivis à 1 an après le traitement, puis jusqu'au décès.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription

2

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota Medical School

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

CRITÈRES D'ENTRÉE DANS LE PROTOCOLE :

--Caractéristiques de la maladie--

Mucopolysaccharidose II (syndrome de Hunter léger) tel que défini par les éléments suivants :

  • Traits faciaux grossiers caractéristiques, hépatosplénomégalie et signes radiographiques de dysostose multiplex
  • Excrétion urinaire élevée de glycosaminoglycanes dans 3 échantillons d'urine
  • Activité enzymatique iduronate-2-sulfatase déficiente mesurée dans le plasma et les leucocytes
  • Une mutation compatible avec un syndrome de Hunter léger doit avoir soit : une substitution d'une seule base de la séquence codante qui n'était pas associée auparavant au phénotype du syndrome de Hunter sévère OU une mutation à saut d'exon qui permettrait la production occasionnelle de (quantités minimales de) protéine normale

--Caractéristiques des patients--

Cardiovasculaire : aucune maladie cardiaque grave

Pulmonaire : Pas de maladie respiratoire grave

Autre:

  • Doit avoir un score de QI de 80 ou plus
  • Contraception efficace exigée de toutes les patientes fertiles

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Collaborateurs

University of Minnesota

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Chester B. Whitley, University of Minnesota

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 1996

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 octobre 1999

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 octobre 1999

Première publication (Estimation)

19 octobre 1999

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

24 juin 2005

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 juin 2005

Dernière vérification

1 octobre 2003

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 199/13577
  • UMN-HUNTER
  • UMN-5P01HD32652

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