逆转录病毒介导的 Iduronate-2-Sulfatase 基因转移到粘多糖贮积症 II（轻度亨特综合征）患者淋巴细胞的 I/II 期研究
2005年6月23日 更新者：Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
目的： I. 评估淋巴细胞基因治疗治疗粘多糖贮积症 II（轻度亨特综合征）的安全性和可行性。
二。确定这些患者的 iduronate-2-sulfatase 酶水平，通过注入增加剂量的淋巴细胞转导，逆转录病毒载体设计用于插入和表达这种 iduronate-2-sulfatase 基因 (L2SN)。
三、确定这些转导细胞在这些患者中的存活时间。
四、确定每月输注 L2SN 转导的淋巴细胞是否完成代谢校正（通过糖胺聚糖排泄测量）、肝脏或脾脏体积减少、对心肺功能障碍的任何治疗效果，或治疗产生的任何其他效果。
研究概览
详细说明
方案大纲：外周血淋巴细胞通过单采术从患者身上采集，刺激以启动 T 淋巴细胞的生长，用含有 iduronate-2-sulfatase 的逆转录病毒 L2SN 转导，然后回输给患者。
患者每月接受 12 次这些逆转录病毒介导的基因转导的淋巴细胞输注，前 3 次输注以剂量递增的形式进行。
每次输注完成后至少监测患者 2 小时。 患者在治疗后 1 年被随访，然后直至死亡。
研究类型
介入性
注册
2
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota Medical School
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
协议进入标准：
--疾病特征--
粘多糖贮积症 II（轻度亨特综合征）定义如下：
- 典型的粗糙面部特征、肝脾肿大和多发性骨发育不全的影像学证据
- 3 个尿样中糖胺聚糖的尿液排泄升高
- 在血浆和白细胞中测量的 iduronate-2-sulfatase 酶活性不足
- 与轻度亨特综合征一致的突变必须具有： 编码序列的单碱基取代以前与严重亨特综合征表型无关或 允许偶尔产生（最少量）正常蛋白质的外显子跳跃突变
--患者特征--
心血管：无严重心脏病
肺部：无严重呼吸道疾病
其他：
- 必须有 80 或更高的智商分数
- 所有生育患者都需要有效的避孕措施
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Chester B. Whitley、University of Minnesota
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
1996年10月1日
研究注册日期
首次提交
1999年10月18日
首先提交符合 QC 标准的
1999年10月18日
首次发布 (估计)
1999年10月19日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2005年6月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2005年6月23日
最后验证
2003年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 199/13577
- UMN-HUNTER
- UMN-5P01HD32652
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