Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze I/II studie retrovirově zprostředkovaného přenosu genu iduronát-2-sulfatázy do lymfocytů pacientů s mukopolysacharidózou II (syndrom mírného lovce)

23. června 2005 aktualizováno: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

CÍLE: I. Zhodnotit bezpečnost a proveditelnost léčby mukopolysacharidózy II (mírný Hunterův syndrom) pomocí genové terapie lymfocytů.

II. Určete hladiny enzymu iduronát-2-sulfatázy u těchto pacientů dosažené infuzí zvyšujících se dávek lymfocytů transdukovaných retrovirovým vektorem určeným pro inzerci a expresi tohoto genu pro iduronát-2-sulfatázu (L2SN).

III. Určete dobu přežití těchto transdukovaných buněk u těchto pacientů.

IV. Určete, zda měsíční infuze lymfocytů transdukovaných L2SN provede metabolickou korekci (měřeno vylučováním glykosaminoglykanu), snížení objemu jater nebo sleziny, jakýkoli terapeutický účinek na srdeční a plicní dysfunkci nebo jakékoli jiné účinky léčby.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PŘEHLED PROTOKOLU: Lymfocyty periferní krve jsou pacientovi odebrány aferézou, stimulovány k zahájení růstu T-lymfocytů, transdukovány retrovirem L2SN obsahujícím iduronát-2-sulfatázu a znovu podány pacientovi.

Pacienti dostávají 12 měsíčních infuzí těchto retrovirem zprostředkovaných genů transdukovaných lymfocytů s prvními třemi infuzemi ve formátu s eskalací dávky.

Pacienti jsou sledováni po dobu alespoň 2 hodin po dokončení každé infuze. Pacienti jsou sledováni 1 rok po léčbě a poté až do smrti.

Typ studie

Intervenční

Zápis

2

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota Medical School

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

KRITÉRIA PRO VSTUP DO PROTOKOLU:

--Charakteristika nemoci--

Mukopolysacharidóza II (mírný Hunterův syndrom), jak je definováno takto:

  • Charakteristické hrubé rysy obličeje, hepatosplenomegalie a rentgenový průkaz dysostózy multiplex
  • Zvýšené vylučování glykosaminoglykanů močí ve 3 vzorcích moči
  • Nedostatečná aktivita enzymu iduronát-2-sulfatázy měřená v plazmě a leukocytech
  • Mutace konzistentní s mírným Hunterovým syndromem musí mít buď: Substituci jedné báze kódující sekvence, která nebyla dříve spojena s těžkým fenotypem Hunterova syndromu NEBO Mutaci s přeskakováním exonu, která by umožnila příležitostnou produkci (minimálního množství) normálního proteinu

-- Charakteristika pacienta --

Kardiovaskulární: Žádné závažné srdeční onemocnění

Plicní: Žádné závažné respirační onemocnění

Jiný:

  • Musí mít IQ 80 nebo vyšší
  • U všech fertilních pacientek je vyžadována účinná antikoncepce

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Spolupracovníci

University of Minnesota

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Chester B. Whitley, University of Minnesota

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 1996

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. října 1999

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. října 1999

První zveřejněno (Odhad)

19. října 1999

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

24. června 2005

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. června 2005

Naposledy ověřeno

1. října 2003

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 199/13577
  • UMN-HUNTER
  • UMN-5P01HD32652

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mukopolysacharidóza II

Klinické studie na lymfocytární genová terapie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lebanon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit