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Studio di fase I/II sul trasferimento mediato da retrovirus del gene dell'iduronato-2-solfatasi nei linfociti di pazienti con mucopolisaccaridosi II (sindrome di Hunter lieve)

23 giugno 2005 aggiornato da: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

OBIETTIVI: I. Valutare la sicurezza e la fattibilità del trattamento della mucopolisaccaridosi II (sindrome di Hunter lieve) mediante la terapia genica dei linfociti.

II. Determinare i livelli dell'enzima iduronato-2-solfatasi in questi pazienti raggiunti infondendo dosi crescenti di linfociti trasdotti con un vettore retrovirale progettato per l'inserimento e l'espressione di questo gene iduronato-2-solfatasi (L2SN).

III. Determinare la durata della sopravvivenza di queste cellule trasdotte in questi pazienti.

IV. Determinare se l'infusione mensile di linfociti trasdotti con L2SN realizza la correzione metabolica (misurata dall'escrezione di glicosaminoglicani), la diminuzione del volume del fegato o della milza, qualsiasi effetto terapeutico sulla disfunzione cardiaca e polmonare o qualsiasi altro effetto del trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

PROTOCOLLO PROTOCOLLO: I linfociti del sangue periferico vengono raccolti dal paziente mediante aferesi, stimolati per avviare la crescita dei linfociti T, trasdotti con retrovirus L2SN contenente iduronato-2-solfatasi e reinfusi nel paziente.

I pazienti ricevono 12 infusioni mensili di questi linfociti trasdotti geni mediati da retrovirus con le prime tre infusioni in un formato di aumento della dose.

I pazienti vengono monitorati per almeno 2 ore dopo il completamento di ogni infusione. I pazienti vengono seguiti a 1 anno dal trattamento e poi fino alla morte.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota Medical School

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

CRITERI DI ACCESSO AL PROTOCOLLO:

--Caratteristiche della malattia--

Mucopolisaccaridosi II (sindrome di Hunter lieve) come definita da quanto segue:

  • Caratteristiche facciali grossolane caratteristiche, epatosplenomegalia e evidenza radiografica di disostosi multipla
  • Elevata escrezione urinaria di glicosaminoglicani in 3 campioni di urina
  • Deficit dell'attività dell'enzima iduronato-2-solfatasi misurata nel plasma e nei leucociti
  • La mutazione coerente con la sindrome di Hunter lieve deve avere: Una singola sostituzione di base della sequenza codificante non precedentemente associata al fenotipo della sindrome di Hunter grave OPPURE Una mutazione che salta l'esone che consentirebbe la produzione occasionale di (quantità minime di) proteina normale

--Caratteristiche del paziente--

Cardiovascolare: nessuna malattia cardiaca grave

Polmonare: nessuna malattia respiratoria grave

Altro:

  • Deve avere un punteggio QI di 80 o superiore
  • Contraccezione efficace richiesta a tutti i pazienti fertili

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Collaboratori

University of Minnesota

Investigatori

  • Cattedra di studio: Chester B. Whitley, University of Minnesota

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 1996

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 ottobre 1999

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 ottobre 1999

Primo Inserito (Stima)

19 ottobre 1999

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

24 giugno 2005

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 giugno 2005

Ultimo verificato

1 ottobre 2003

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 199/13577
  • UMN-HUNTER
  • UMN-5P01HD32652

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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