Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase I/II-studie van retroviraal gemedieerde overdracht van iduronaat-2-sulfatase-gen in lymfocyten van patiënten met mucopolysaccharidose II (mild Hunter-syndroom)

23 juni 2005 bijgewerkt door: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

DOELSTELLINGEN: I. Evaluatie van de veiligheid en haalbaarheid van de behandeling van mucopolysaccharidose II (mild Hunter-syndroom) door middel van gentherapie met lymfocyten.

II. Bepaal de niveaus van iduronaat-2-sulfatase-enzym die bij deze patiënten worden bereikt door toenemende doses lymfocyten te infunderen die zijn getransduceerd met een retrovirale vector die is ontworpen voor insertie en expressie van dit iduronaat-2-sulfatase-gen (L2SN).

III. Bepaal de overlevingsduur van deze getransduceerde cellen bij deze patiënten.

IV. Bepaal of maandelijkse infusie van L2SN-getransduceerde lymfocyten metabole correctie bewerkstelligt (zoals gemeten door uitscheiding van glycosaminoglycaan), afname van het lever- of miltvolume, enig therapeutisch effect op hart- en longdisfunctie of andere effecten van de behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

OVERZICHT VAN HET PROTOCOL: Perifere bloedlymfocyten worden door aferese uit de patiënt geoogst, gestimuleerd om de groei van T-lymfocyten op gang te brengen, getransduceerd met retrovirus L2SN dat iduronaat-2-sulfatase bevat, en opnieuw in de patiënt geïnfuseerd.

Patiënten krijgen 12 maandelijkse infusies van deze retroviraal gemedieerde gen-getransduceerde lymfocyten met de eerste drie infusies in een dosisescalatieformaat.

Patiënten worden gedurende ten minste 2 uur na voltooiing van elke infusie gecontroleerd. Patiënten worden 1 jaar na de behandeling gevolgd en daarna tot aan hun dood.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota Medical School

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

PROTOCOL TOEGANGSCRITERIA:

--Ziektekenmerken--

Mucopolysaccharidosis II (mild Hunter-syndroom) zoals gedefinieerd door het volgende:

  • Karakteristieke grove gelaatstrekken, hepatosplenomegalie en radiografisch bewijs van dysostosis multiplex
  • Verhoogde urine-uitscheiding van glycosaminoglycanen in 3 urinemonsters
  • Deficiënte iduronaat-2-sulfatase-enzymactiviteit zoals gemeten in plasma en leukocyten
  • Mutatie die consistent is met mild Hunter-syndroom moet ofwel: een enkele base-substitutie van de coderende sequentie hebben die niet eerder geassocieerd was met het ernstige fenotype van Hunter-syndroom OF een exon-skipping-mutatie die af en toe productie van (minimale hoeveelheden) normaal eiwit mogelijk zou maken

--Patiëntkenmerken--

Cardiovasculair: geen ernstige hartziekte

Pulmonair: geen ernstige luchtwegaandoening

Ander:

  • Moet een IQ-score van 80 of hoger hebben
  • Effectieve anticonceptie is vereist voor alle vruchtbare patiënten

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Medewerkers

University of Minnesota

Onderzoekers

  • Studie stoel: Chester B. Whitley, University of Minnesota

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 1996

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 oktober 1999

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 oktober 1999

Eerst geplaatst (Schatting)

19 oktober 1999

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

24 juni 2005

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 juni 2005

Laatst geverifieerd

1 oktober 2003

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 199/13577
  • UMN-HUNTER
  • UMN-5P01HD32652

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren