Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase I/II-studie av retroviral-mediert overføring av iduronat-2-sulfatase-gen til lymfocytter hos pasienter med mukopolysakkaridose II (mildt hunter-syndrom)

23. juni 2005 oppdatert av: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

MÅL: I. Evaluere sikkerheten og gjennomførbarheten av å behandle mukopolysakkaridose II (mildt Hunter-syndrom) ved lymfocytt-genterapi.

II. Bestem nivåene av iduronat-2-sulfatase-enzym hos disse pasientene oppnådd ved å infusjonere økende doser lymfocytter transdusert med en retroviral vektor designet for innsetting og ekspresjon av dette iduronat-2-sulfatase-genet (L2SN).

III. Bestem varigheten av overlevelse av disse transduserte cellene hos disse pasientene.

IV. Bestem om månedlig infusjon av L2SN-transduserte lymfocytter oppnår metabolsk korreksjon (målt ved glykosaminoglykanutskillelse), reduksjon i lever- eller miltvolum, noen terapeutisk effekt på hjerte- og lungedysfunksjon, eller andre effekter fra behandlingen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PROTOKOLSKISSE: Perifere blodlymfocytter høstes fra pasienten ved aferese, stimuleres til å starte veksten av T-lymfocytter, transduseres med retrovirus L2SN som inneholder iduronat-2-sulfatase, og reinfunderes inn i pasienten.

Pasienter mottar 12 månedlige infusjoner av disse retroviral-medierte gentransduserte lymfocyttene med de tre første infusjonene i et doseeskaleringsformat.

Pasientene overvåkes i minst 2 timer etter fullføring av hver infusjon. Pasientene følges 1 år etter behandling, og deretter til døden.

Studietype

Intervensjonell

Registrering

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota Medical School

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

KRITERIER PÅ PROTOKOLLEN:

--Sjukdomskarakteristikker--

Mukopolysakkaridose II (mildt Hunter-syndrom) som definert av følgende:

  • Karakteristiske grove ansiktstrekk, hepatosplenomegali og radiografiske bevis på dysostose multipleks
  • Forhøyet urinutskillelse av glykosaminoglykaner i 3 urinprøver
  • Mangelfull iduronat-2-sulfatase enzymaktivitet målt i plasma og leukocytter
  • Mutasjon forenlig med mild Hunter syndrom må ha enten: En enkelt basesubstitusjon av den kodende sekvensen som ikke tidligere er assosiert med alvorlig Hunter syndrom fenotype ELLER En ekson-hopping mutasjon som vil tillate sporadisk produksjon av (minimale mengder) normalt protein

--Pasientkarakteristikker--

Kardiovaskulær: Ingen alvorlig hjertesykdom

Lunge: Ingen alvorlig luftveissykdom

Annen:

  • Må ha IQ-score på 80 eller høyere
  • Effektiv prevensjon kreves av alle fertile pasienter

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Samarbeidspartnere

University of Minnesota

Etterforskere

  • Studiestol: Chester B. Whitley, University of Minnesota

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 1996

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. oktober 1999

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. oktober 1999

Først lagt ut (Anslag)

19. oktober 1999

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

24. juni 2005

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. juni 2005

Sist bekreftet

1. oktober 2003

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 199/13577
  • UMN-HUNTER
  • UMN-5P01HD32652

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere