Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas I/II-studie av retroviral-medierad överföring av iduronat-2-sulfatas-gen till lymfocyter hos patienter med mukopolysackaridos II (mild Hunter-syndrom)

23 juni 2005 uppdaterad av: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

MÅL: I. Utvärdera säkerheten och genomförbarheten av att behandla mukopolysackaridos II (milt Hunters syndrom) med lymfocytgenterapi.

II. Bestäm nivåerna av iduronat-2-sulfatasenzym hos dessa patienter som uppnås genom att infundera ökande doser av lymfocyter transducerade med en retroviral vektor utformad för införande och uttryck av denna iduronat-2-sulfatasgen (L2SN).

III. Bestäm varaktigheten av överlevnaden för dessa transducerade celler hos dessa patienter.

IV. Bestäm om månatlig infusion av L2SN-transducerade lymfocyter åstadkommer metabolisk korrigering (mätt genom glykosaminoglykanutsöndring), minskning av lever- eller mjältvolym, någon terapeutisk effekt på hjärt- och lungdysfunktion eller andra effekter från behandlingen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

PROTOKOLLSKISS: Lymfocyter från perifert blod skördas från patienten genom aferes, stimuleras för att initiera tillväxten av T-lymfocyter, transduceras med retrovirus L2SN innehållande iduronat-2-sulfatas och återinfunderas i patienten.

Patienterna får 12 månatliga infusioner av dessa retroviralt förmedlade gentransducerade lymfocyter med de tre första infusionerna i ett dosökningsformat.

Patienterna övervakas i minst 2 timmar efter avslutad infusion. Patienterna följs 1 år efter behandlingen och sedan tills döden.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning

2

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota Medical School

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

KRITERIER FÖR INMÄNGNING AV PROTOKOLL:

--Sjukdomsegenskaper--

Mukopolysackaridos II (milt Hunters syndrom) enligt definitionen av följande:

  • Karakteristiska grova ansiktsdrag, hepatosplenomegali och radiografiska tecken på dysostos multiplex
  • Förhöjd urinutsöndring av glykosaminoglykaner i 3 urinprover
  • Bristande enzymaktivitet iduronat-2-sulfatas mätt i plasma och leukocyter
  • Mutation förenlig med lindrigt Hunters syndrom måste ha antingen: En enda bassubstitution av den kodande sekvensen som inte tidigare associerats med fenotyp av allvarlig Hunters syndrom ELLER En exon-hoppande mutation som skulle möjliggöra tillfällig produktion av (minimala mängder) normalt protein

--Patientegenskaper--

Kardiovaskulär: Ingen allvarlig hjärtsjukdom

Lung: Ingen allvarlig luftvägssjukdom

Övrig:

  • Måste ha IQ-poäng på 80 eller högre
  • Effektivt preventivmedel krävs av alla fertila patienter

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Samarbetspartners

University of Minnesota

Utredare

  • Studiestol: Chester B. Whitley, University of Minnesota

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 oktober 1996

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 oktober 1999

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 oktober 1999

Första postat (Uppskatta)

19 oktober 1999

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

24 juni 2005

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 juni 2005

Senast verifierad

1 oktober 2003

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 199/13577
  • UMN-HUNTER
  • UMN-5P01HD32652

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera