Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen I/II tutkimus Iduronaatti-2-sulfataasigeenin retrovirusvälitteisestä siirtymisestä mukopolysakkaridoosi II:ta (lievä Hunterin oireyhtymä) sairastavien potilaiden lymfosyytteihin

torstai 23. kesäkuuta 2005 päivittänyt: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

TAVOITTEET: I. Arvioi mukopolysakkaridoosi II:n (lievä Hunterin oireyhtymä) hoidon turvallisuus ja toteutettavuus lymfosyyttigeeniterapialla.

II. Määritä iduronaatti-2-sulfataasientsyymin tasot näillä potilailla, jotka saavutetaan infusoimalla kasvavia annoksia lymfosyyttejä, jotka on transdusoitu retrovirusvektorilla, joka on suunniteltu tämän iduronaatti-2-sulfataasigeenin (L2SN) insertoimiseen ja ilmentämiseen.

III. Määritä näiden transdusoitujen solujen eloonjäämisaika näillä potilailla.

IV. Määritä, saako L2SN-transdusoitujen lymfosyyttien kuukausittainen infuusio aikaan aineenvaihdunnan korjauksen (mitattuna glykosaminoglykaanin erittymisenä), maksan tai pernan tilavuuden pienenemisen, terapeuttisen vaikutuksen sydämen ja keuhkojen toimintahäiriöihin tai muita hoidon vaikutuksia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

PROTOKOLLIN YHTEENVETO: Perifeerisen veren lymfosyytit kerätään potilaasta afereesilla, stimuloidaan käynnistämään T-lymfosyyttien kasvu, transdusoidaan retroviruksella L2SN, joka sisältää iduronaatti-2-sulfataasia, ja infusoidaan uudelleen potilaaseen.

Potilaat saavat 12 kuukausittaista infuusiota näitä retrovirusvälitteisiä geenitransdusoituja lymfosyyttejä ja kolme ensimmäistä infuusiota annoksen suurennusmuodossa.

Potilaita seurataan vähintään 2 tunnin ajan jokaisen infuusion jälkeen. Potilaita seurataan 1 vuoden kuluttua hoidosta ja sen jälkeen kuolemaan asti.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

2

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota Medical School

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

PÖYTÄKIRJAN SYÖTTÖPERUSTEET:

--sairauden ominaisuudet--

Mukopolysakkaridoosi II (lievä Hunterin oireyhtymä), joka määritellään seuraavasti:

  • Tyypilliset karkeat kasvonpiirteet, hepatosplenomegalia ja radiografiset todisteet dysostosisen multipleksistä
  • Glykosaminoglykaanien lisääntynyt erittyminen virtsaan 3 virtsanäytteessä
  • Puutteellinen iduronaatti-2-sulfataasientsyymiaktiivisuus mitattuna plasmasta ja leukosyyteistä
  • Lievän Hunterin oireyhtymän mukaisessa mutaatiossa on oltava joko: yksi emässubstituutio koodaavasta sekvenssistä, jota ei ole aiemmin liittynyt vakavaan Hunterin oireyhtymän fenotyyppiin TAI eksonin ohittava mutaatio, joka mahdollistaisi normaalin proteiinin satunnaisen tuotannon (minimimäärien) normaalin proteiinin

--Potilaan ominaisuudet--

Sydän- ja verisuonijärjestelmä: Ei vakavaa sydänsairautta

Keuhko: Ei vakavaa hengityselinsairauksia

Muuta:

  • Älykkyysosamäärän tulee olla vähintään 80
  • Tehokas ehkäisy vaaditaan kaikilta hedelmällisiltä potilailta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Yhteistyökumppanit

University of Minnesota

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Chester B. Whitley, University of Minnesota

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. lokakuuta 1996

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 18. lokakuuta 1999

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. lokakuuta 1999

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 19. lokakuuta 1999

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 24. kesäkuuta 2005

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 23. kesäkuuta 2005

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. lokakuuta 2003

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 199/13577
  • UMN-HUNTER
  • UMN-5P01HD32652

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa