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Phase I/II-Studie zum retroviral vermittelten Transfer des Iduronat-2-Sulfatase-Gens in Lymphozyten von Patienten mit Mukopolysaccharidose II (mildes Hunter-Syndrom)

23. Juni 2005 aktualisiert von: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

ZIELE: I. Bewertung der Sicherheit und Durchführbarkeit der Behandlung von Mukopolysaccharidose II (leichtes Hunter-Syndrom) durch Lymphozyten-Gentherapie.

II. Bestimmen Sie die Spiegel des Iduronat-2-Sulfatase-Enzyms bei diesen Patienten, die durch Infusion steigender Dosen von Lymphozyten erreicht werden, die mit einem retroviralen Vektor transduziert wurden, der für die Insertion und Expression dieses Iduronat-2-Sulfatase-Gens (L2SN) konzipiert ist.

III. Bestimmen Sie die Überlebensdauer dieser transduzierten Zellen bei diesen Patienten.

IV. Bestimmen Sie, ob die monatliche Infusion von L2SN-transduzierten Lymphozyten eine Stoffwechselkorrektur (gemessen an der Glykosaminoglykan-Ausscheidung), eine Verringerung des Leber- oder Milzvolumens, eine therapeutische Wirkung auf Herz- und Lungenfunktionsstörungen oder andere Auswirkungen der Behandlung bewirkt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

PROTOKOLLÜBERSICHT: Periphere Blutlymphozyten werden dem Patienten durch Apherese entnommen, stimuliert, um das Wachstum von T-Lymphozyten zu initiieren, mit Retrovirus L2SN, das Iduronat-2-Sulfatase enthält, transduziert und dem Patienten reinfundiert.

Die Patienten erhalten 12 monatliche Infusionen dieser retroviral vermittelten gentransduzierten Lymphozyten, wobei die ersten drei Infusionen in einem Dosissteigerungsformat erfolgen.

Die Patienten werden nach Abschluss jeder Infusion mindestens 2 Stunden lang überwacht. Die Patienten werden ein Jahr nach der Behandlung und dann bis zum Tod beobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung

2

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota Medical School

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

PROTOKOLLEINTRAGSKRITERIEN:

--Krankheitsmerkmale--

Mukopolysaccharidose II (mildes Hunter-Syndrom) wie folgt definiert:

  • Charakteristische grobe Gesichtszüge, Hepatosplenomegalie und röntgenologische Hinweise auf eine Dysostosis multiplex
  • Erhöhte Urinausscheidung von Glykosaminoglykanen in 3 Urinproben
  • Mangelhafte Iduronat-2-Sulfatase-Enzymaktivität, gemessen in Plasma und Leukozyten
  • Eine Mutation, die mit einem leichten Hunter-Syndrom vereinbar ist, muss entweder Folgendes aufweisen: Eine einzelne Basensubstitution der kodierenden Sequenz, die zuvor nicht mit dem schweren Hunter-Syndrom-Phänotyp assoziiert war, ODER eine Exon-Skipping-Mutation, die die gelegentliche Produktion von (minimalen Mengen) normalen Proteins ermöglichen würde

--Patientenmerkmale--

Herz-Kreislauf: Keine schwere Herzerkrankung

Pulmonal: Keine schwere Atemwegserkrankung

Andere:

  • Muss einen IQ-Wert von 80 oder höher haben
  • Wirksame Empfängnisverhütung ist für alle fruchtbaren Patienten erforderlich

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Mitarbeiter

University of Minnesota

Ermittler

  • Studienstuhl: Chester B. Whitley, University of Minnesota

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 1996

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Oktober 1999

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Oktober 1999

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. Oktober 1999

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

24. Juni 2005

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Juni 2005

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2003

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 199/13577
  • UMN-HUNTER
  • UMN-5P01HD32652

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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