Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза I/II исследования опосредованного ретровирусами переноса гена идуронат-2-сульфатазы в лимфоциты пациентов с мукополисахаридозом II (легкий синдром Хантера)

23 июня 2005 г. обновлено: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

ЦЕЛИ: I. Оценить безопасность и осуществимость лечения мукополисахаридоза II (легкий синдром Хантера) с помощью генной терапии лимфоцитов.

II. Определите уровни фермента идуронат-2-сульфатазы у этих пациентов, достигаемые путем инфузии увеличивающихся доз лимфоцитов, трансдуцированных ретровирусным вектором, предназначенным для вставки и экспрессии этого гена идуронат-2-сульфатазы (L2SN).

III. Определите продолжительность выживания этих трансдуцированных клеток у этих пациентов.

IV. Определите, приводит ли ежемесячная инфузия трансдуцированных L2SN лимфоцитов к метаболической коррекции (измеряемой по экскреции гликозаминогликанов), к уменьшению объема печени или селезенки, к какому-либо терапевтическому эффекту при сердечной и легочной дисфункции или к любым другим эффектам от лечения.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

СХЕМА ПРОТОКОЛА: Лимфоциты периферической крови собирают у пациента с помощью афереза, стимулируют для инициации роста Т-лимфоцитов, трансдуцируют ретровирусом L2SN, содержащим идуронат-2-сульфатазу, и реинфузируют пациенту.

Пациенты получают 12 ежемесячных инфузий этих лимфоцитов, трансдуцированных ретровирусным геном, с первыми тремя инфузиями в формате эскалации дозы.

Пациенты находятся под наблюдением в течение не менее 2 часов после завершения каждой инфузии. Больные наблюдаются через 1 год после лечения, а затем до летального исхода.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация

2

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

КРИТЕРИИ ВХОДА В ПРОТОКОЛ:

--Характеристики болезни--

Мукополисахаридоз II (легкий синдром Хантера), определяемый следующим образом:

  • Характерные грубые черты лица, гепатоспленомегалия и рентгенологические признаки множественного дизостоза
  • Повышенная экскреция гликозаминогликанов с мочой в 3 образцах мочи
  • Недостаточная активность фермента идуронат-2-сульфатазы, измеренная в плазме и лейкоцитах
  • Мутация, соответствующая легкому синдрому Хантера, должна иметь либо: замену одного основания кодирующей последовательности, ранее не связанную с тяжелым фенотипом синдрома Хантера, ИЛИ мутацию с пропуском экзона, которая позволила бы время от времени продуцировать (минимальные количества) нормального белка.

--Характеристики пациента--

Сердечно-сосудистые: нет тяжелых сердечных заболеваний

Легочная: нет тяжелых респираторных заболеваний

Другой:

  • Должен иметь показатель IQ 80 или выше
  • Эффективная контрацепция требуется от всех фертильных пациенток

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Соавторы

University of Minnesota

Следователи

  • Учебный стул: Chester B. Whitley, University of Minnesota

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 октября 1996 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 октября 1999 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 октября 1999 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

19 октября 1999 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

24 июня 2005 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 июня 2005 г.

Последняя проверка

1 октября 2003 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 199/13577
  • UMN-HUNTER
  • UMN-5P01HD32652

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться