Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase I/II undersøgelse af retroviral-medieret overførsel af iduronat-2-sulfatase-gen til lymfocytter hos patienter med mucopolysaccharidosis II (mildt Hunter-syndrom)

23. juni 2005 opdateret af: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

MÅL: I. Evaluere sikkerheden og gennemførligheden af ​​at behandle mucopolysaccharidosis II (mildt Hunter syndrom) ved lymfocytgenterapi.

II. Bestem niveauerne af iduronat-2-sulfatase-enzym hos disse patienter opnået ved infusion af stigende doser af lymfocytter transduceret med en retroviral vektor designet til indsættelse og ekspression af dette iduronat-2-sulfatase-gen (L2SN).

III. Bestem varigheden af ​​overlevelse af disse transducerede celler hos disse patienter.

IV. Bestem, om månedlig infusion af L2SN-transducerede lymfocytter opnår metabolisk korrektion (målt ved glycosaminoglycanudskillelse), fald i lever- eller miltvolumen, enhver terapeutisk effekt på hjerte- og lungedysfunktion eller andre virkninger fra behandlingen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PROTOKOL OVERSIGT: Lymfocytter fra perifert blod høstes fra patienten ved aferese, stimuleres til at initiere væksten af ​​T-lymfocytter, transduceres med retrovirus L2SN indeholdende iduronat-2-sulfatase og reinfunderes i patienten.

Patienter modtager 12 månedlige infusioner af disse retroviralt-medierede gentransducerede lymfocytter med de første tre infusioner i et dosiseskaleringsformat.

Patienterne overvåges i mindst 2 timer efter afslutning af hver infusion. Patienterne følges 1 år efter behandlingen og derefter indtil døden.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota Medical School

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

PROTOKOLINDTAGSKRITERIER:

--Sygdomskarakteristika--

Mucopolysaccharidosis II (mildt Hunter syndrom) som defineret af følgende:

  • Karakteristiske grove ansigtstræk, hepatosplenomegali og radiografiske tegn på dysostose multiplex
  • Forhøjet urinudskillelse af glycosaminoglycaner i 3 urinprøver
  • Manglende iduronat-2-sulfatase enzymaktivitet målt i plasma og leukocytter
  • Mutation i overensstemmelse med mild Hunter syndrom skal have enten: En enkelt basesubstitution af den kodende sekvens, der ikke tidligere er forbundet med svær Hunter syndrom fænotype ELLER En exon-overspringende mutation, der ville tillade lejlighedsvis produktion af (minimale mængder af) normalt protein

--Patientkarakteristika--

Kardiovaskulær: Ingen alvorlig hjertesygdom

Lunge: Ingen alvorlig luftvejssygdom

Andet:

  • Skal have en IQ-score på 80 eller højere
  • Effektiv prævention kræves af alle fertile patienter

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Samarbejdspartnere

University of Minnesota

Efterforskere

  • Studiestol: Chester B. Whitley, University of Minnesota

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 1996

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. oktober 1999

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. oktober 1999

Først opslået (Skøn)

19. oktober 1999

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

24. juni 2005

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. juni 2005

Sidst verificeret

1. oktober 2003

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 199/13577
  • UMN-HUNTER
  • UMN-5P01HD32652

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis II

Kliniske forsøg med lymfocyt genterapi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Indonesia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner