先天性乳酸アシドーシスの小児におけるジクロロ酢酸ナトリウムの第 III 相ランダム化試験
目的:
I. 先天性乳酸アシドーシスの小児におけるジクロロ酢酸ナトリウム (DCA) とプラセボの安全性を比較します。
Ⅱ．これらの患者の生活の質を決定します。
III.これらの患者の薬物投与の過程で DCA の薬物動態と代謝運命を決定します。
調査の概要
詳細な説明
プロトコルの概要: これは無作為化二重盲検クロスオーバー研究です。 患者は年齢に応じて層別化されます (3 か月から 2 歳 vs 2 歳から 18 歳以上)。
すべての患者は、経口による DCA とプラセボの 2 年間の二重盲検クロスオーバー評価の間に、少なくとも 12 か月間、ジクロロ酢酸ナトリウム (DCA) を投与されます。
生活の質は、治療前と治療中に定期的に評価されます。
提供された完了日は、OOPD レコードごとの助成金の完了日を表します
研究の種類
入学
段階
- フェーズ 3
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
プロトコルの参加基準:
--疾患の特徴--
-次の基準を満たす先天性乳酸アシドーシス（CLA）の診断：少なくとも2.5 mMの3つの基礎静脈乳酸、少なくとも2.0 mMの動脈乳酸、または少なくとも2.5 mMのCSF乳酸、またはこれらの任意の組み合わせ、少なくとも1か月以上および以内に取得6 か月または 炭水化物による食事のチャレンジ後、血中乳酸値が基礎値よりも 1.0 mM 以上増加
と
ピルビン酸デヒドロゲナーゼ複合体、1つまたは複数の呼吸鎖酵素、またはクレブス回路酵素の欠陥の酵素的または分子遺伝学的証拠または培養皮膚線維芽細胞によるC14-グルコースからのC14-乳酸の過剰産生
と
低血糖（血糖値50mg/dL未満）を発症することなく、8時間（2年以下の場合）または12時間（2年以上の場合）の断食に耐える能力
酸素化または循環障害による二次性乳酸アシドーシスなし
証明されたビオチニダーゼ欠損症（ビオチン応答CLA）または糖新生の酵素欠損症に関連する高乳酸血症はありません
有効な治療法が利用可能な乳酸アシドーシス以外の原発性で定義された有機性酸尿症（例：プロピオン酸尿症）
アミノ酸代謝または脂肪酸酸化の原発性障害なし
D-乳酸アシドーシスに関連する吸収不良症候群はありません
--先行・同時療法--
慢性透析なし
--患者の特徴--
肝臓：CLAに関連しない原発性肝疾患なし
腎臓：クレアチニンが1.2mg/dL未満またはクレアチニンクリアランスが少なくとも60mL/分
その他：同時感染や発熱なし
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：ダブル
協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- スタディチェア：Peter W. Stacpoole、University of Florida
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
研究の完了
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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