Рандомизированное исследование фазы III дихлорацетата натрия у детей с врожденным лактоацидозом
ЦЕЛИ:
I. Сравните безопасность дихлорацетата натрия (ДХА) и плацебо у детей с врожденным лактоацидозом.
II. Определить качество жизни этих пациентов.
III. Определите фармакокинетику и метаболическую судьбу DCA в течение курса введения препарата у этих пациентов.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
ПЛАН ПРОТОКОЛА: Это рандомизированное двойное слепое перекрестное исследование. Пациенты стратифицированы по возрасту (от 3 месяцев до 2 лет и от 2 до 18 лет).
Все пациенты получают не менее 12 месяцев дихлорацетата натрия (ДХА) в течение 2-летнего периода двойной слепой перекрестной оценки ДХА и плацебо перорально.
Качество жизни оценивают до лечения и периодически во время лечения.
Указанная дата завершения представляет собой дату завершения гранта согласно записям OOPD.
Тип исследования
Регистрация
Фаза
- Фаза 3
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
КРИТЕРИИ ВХОДА В ПРОТОКОЛ:
--Характеристики болезни--
Диагноз врожденного лактоацидоза (CLA), соответствующий следующим критериям: три базальных венозных лактата не менее 2,5 мМ, артериальный лактат не менее 2,0 мМ или лактат ЦСЖ не менее 2,5 мМ ИЛИ любая их комбинация, полученная в течение как минимум 1 месяца и в течение 6 месяцев ИЛИ Повышение уровня лактата в крови не менее чем на 1,0 мМ по сравнению с исходным значением после приема углеводной пищи
И
Ферментативное или молекулярно-генетическое доказательство дефекта пируватдегидрогеназного комплекса, одного или нескольких ферментов дыхательной цепи или фермента цикла Кребса ИЛИ избыточное образование С14-лактата из С14-глюкозы культивируемыми фибробластами кожи
И
Способность выдерживать 8-часовое (для детей 2 лет и младше) или 12-часовое (для детей старше 2 лет) голодание без развития гипогликемии (глюкоза в крови менее 50 мг/дл)
Отсутствие вторичного лактоацидоза из-за нарушения оксигенации или кровообращения
Отсутствие гиперлактатемии, связанной с доказанным дефицитом биотинидазы (биотин-чувствительной CLA) или дефицитом ферментов глюконеогенеза.
Отсутствие первичной установленной органической ацидурии, кроме лактоацидоза, для которого доступна эффективная терапия (например, пропионовая ацидурия)
Отсутствие первичных нарушений метаболизма аминокислот или окисления жирных кислот
Отсутствие синдромов мальабсорбции, связанных с D-лактоацидозом
--Предварительная/одновременная терапия--
Без хронического диализа
--Характеристики пациента--
Печень: нет первичного заболевания печени, не связанного с CLA.
Почки: креатинин менее 1,2 мг/дл ИЛИ клиренс креатинина не менее 60 мл/мин.
Другое: отсутствие сопутствующей инфекции или лихорадки.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Двойной
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Учебный стул: Peter W. Stacpoole, University of Florida
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Завершение исследования
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 199/14271
- UF-G-FDR001500
- UF-G-183-92
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .