Étude randomisée de phase III sur le dichloroacétate de sodium chez les enfants atteints d'acidose lactique congénitale
OBJECTIFS:
I. Comparer l'innocuité du dichloroacétate de sodium (DCA) à celle d'un placebo chez les enfants atteints d'acidose lactique congénitale.
II. Déterminer la qualité de vie de ces patients.
III. Déterminer la pharmacocinétique et le devenir métabolique du DCA au cours de l'administration du médicament chez ces patients.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
APERÇU DU PROTOCOLE : Il s'agit d'une étude randomisée, en double aveugle et croisée. Les patients sont stratifiés selon l'âge (3 mois à 2 ans vs plus de 2 à 18 ans).
Tous les patients reçoivent au moins 12 mois de dichloroacétate de sodium (DCA) au cours d'une période de 2 ans d'évaluation croisée en double aveugle du DCA et du placebo par voie orale.
La qualité de vie est évaluée avant le traitement et périodiquement pendant le traitement.
La date d'achèvement fournie représente la date d'achèvement de la subvention selon les enregistrements OOPD
Type d'étude
Inscription
Phase
- Phase 3
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
CRITÈRES D'ENTRÉE DANS LE PROTOCOLE :
--Caractéristiques de la maladie--
Diagnostic d'acidose lactique congénitale (ALC) répondant aux critères suivants : trois lactates veineux basaux d'au moins 2,5 mM, des lactates artériels d'au moins 2,0 mM ou des lactates de LCR d'au moins 2,5 mM OU toute combinaison de ceux-ci, obtenus sur au moins 1 mois et dans 6 mois OU Augmentation du lactate sanguin d'au moins 1,0 mM par rapport à la concentration basale après un test de provocation avec un repas glucidique
ET
Preuve génétique enzymatique ou moléculaire d'un défaut du complexe pyruvate déshydrogénase, d'une ou plusieurs enzymes de la chaîne respiratoire ou d'une enzyme du cycle de Krebs OU Surproduction de C14-lactate à partir de C14-glucose par des fibroblastes cutanés en culture
ET
Capacité à supporter un jeûne de 8 heures (si 2 ans et moins) ou de 12 heures (si plus de 2 ans) sans développer d'hypoglycémie (glycémie inférieure à 50 mg/dL)
Pas d'acidose lactique secondaire due à une mauvaise oxygénation ou circulation
Pas d'hyperlactatémie associée à un déficit avéré en biotinidase (ALC sensible à la biotine) ou à des déficits enzymatiques de la gluconéogenèse
Aucune acidurie organique primaire définie autre que l'acidose lactique, pour laquelle un traitement efficace est disponible (par exemple, acidurie propionique)
Pas de troubles primaires du métabolisme des acides aminés ou de l'oxydation des acides gras
Aucun syndrome de malabsorption associé à l'acidose D-lactique
--Traitement antérieur/concurrent--
Pas de dialyse chronique
--Caractéristiques des patients--
Hépatique : aucune maladie hépatique primaire non liée à l'ALC
Rénal : Créatinine inférieure à 1,2 mg/dL OU Clairance de la créatinine d'au moins 60 mL/min
Autre : pas d'infection ou de fièvre concomitante
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Double
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Peter W. Stacpoole, University of Florida
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement de l'étude
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 199/14271
- UF-G-FDR001500
- UF-G-183-92
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