선천성 젖산증이 있는 소아에서 디클로로아세트산나트륨에 대한 제3상 무작위 연구
목표:
I. 선천성 젖산증이 있는 소아에서 디클로로아세트산나트륨(DCA)과 위약의 안전성을 비교합니다.
II. 이 환자들의 삶의 질을 결정하십시오.
III. 이러한 환자에서 약물 투여 과정에 걸쳐 DCA의 약동학 및 대사 운명을 결정합니다.
연구 개요
상세 설명
프로토콜 개요: 이것은 무작위, 이중 맹검, 교차 연구입니다. 환자는 연령에 따라 계층화됩니다(3개월에서 2세 대 2세에서 18세 이상).
모든 환자는 경구로 DCA와 위약의 이중 맹검, 교차 평가의 2년 기간 동안 최소 12개월 동안 디클로로아세트산나트륨(DCA)을 투여받습니다.
삶의 질은 치료 전과 치료 중 주기적으로 평가됩니다.
제공된 완료 날짜는 OOPD 기록당 보조금의 완료 날짜를 나타냅니다.
연구 유형
등록
단계
- 3단계
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
프로토콜 입력 기준:
--질병 특성--
다음 기준을 충족하는 선천성 유산산증(CLA)의 진단: 최소 2.5mM 이상의 기저정맥 젖산염, 최소 2.0mM의 동맥 젖산염 또는 최소 2.5mM의 CSF 젖산염 또는 이들의 조합이 최소 1개월 이상 및 이내에 획득되었습니다. 6개월 또는 탄수화물 식사 챌린지 후 혈중 젖산이 기초보다 최소 1.0mM 증가
그리고
피루브산 탈수소효소 복합체, 하나 이상의 호흡 사슬 효소 또는 크렙스 회로 효소의 결함에 대한 효소적 또는 분자 유전적 증거 또는 배양된 피부 섬유아세포에 의한 C14-글루코스로부터 C14-락테이트의 과잉 생산
그리고
저혈당증(혈당이 50mg/dL 미만)이 발생하지 않고 8시간(2세 이하인 경우) 또는 12시간(2년 이상인 경우)을 금식할 수 있는 능력
산소화 또는 순환 장애로 인한 2차 유산산증 없음
입증된 비오티니다제 결핍(비오틴 반응성 CLA) 또는 포도당신생합성 효소 결핍과 관련된 고젖산혈증 없음
유산산증 외에 효과적인 치료가 가능한 일차적이고 정의된 유기성 산뇨증이 없음(예: 프로피온산뇨증)
아미노산 대사 또는 지방산 산화의 일차 장애 없음
D-락트산증과 관련된 흡수장애 증후군 없음
--이전/동시 요법--
만성 투석 없음
--환자 특성--
간: CLA와 무관한 원발성 간질환 없음
신장: 크레아티닌 1.2mg/dL 미만 또는 크레아티닌 청소율 최소 60mL/분
기타: 동시 감염 또는 발열 없음
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 더블
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 의자: Peter W. Stacpoole, University of Florida
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
연구 완료
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 199/14271
- UF-G-FDR001500
- UF-G-183-92
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