Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase III gerandomiseerde studie van natriumdichlooracetaat bij kinderen met congenitale lactaatacidose

24 maart 2015 bijgewerkt door: University of Florida

DOELSTELLINGEN:

I. Vergelijk de veiligheid van natriumdichlooracetaat (DCA) versus placebo bij kinderen met congenitale lactaatacidose.

II. Bepaal de kwaliteit van leven van deze patiënten.

III. Bepaal de farmacokinetiek en het metabole lot van DCA tijdens de toediening van het geneesmiddel bij deze patiënten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PROTOCOLOVERZICHT: Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, cross-over studie. Patiënten zijn gestratificeerd volgens leeftijd (3 maanden tot 2 jaar versus ouder dan 2 tot 18 jaar).

Alle patiënten krijgen ten minste 12 maanden natriumdichlooracetaat (DCA) gedurende een periode van 2 jaar van dubbelblinde, gekruiste evaluatie van DCA en placebo via de mond.

De kwaliteit van leven wordt vóór de behandeling en periodiek tijdens de behandeling beoordeeld.

De opgegeven voltooiingsdatum vertegenwoordigt de voltooiingsdatum van de toekenning per OOPD-records

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving

45

Fase

  • Fase 3

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 maanden tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

PROTOCOL TOEGANGSCRITERIA:

--Ziektekenmerken--

Diagnose van congenitale lactaatacidose (CLA) die aan de volgende criteria voldoet: drie basaalveneuze lactaten van ten minste 2,5 mM, arteriële lactaten van ten minste 2,0 mM of CSF-lactaten van ten minste 2,5 mM OF een combinatie hiervan, verkregen gedurende ten minste 1 maand en binnen 6 maanden OF Stijging van lactaat in het bloed met ten minste 1,0 mM ten opzichte van de basale waarde na een uitdaging met een koolhydraatmaaltijd

EN

Enzymatisch of moleculair genetisch bewijs van een defect van het pyruvaatdehydrogenasecomplex, een of meer enzymen van de ademhalingsketen of een Krebs-cyclusenzym OF Overproductie van C14-lactaat uit C14-glucose door gekweekte huidfibroblasten

EN

Vermogen om 8 uur (indien 2 jaar en jonger) of 12 uur (indien ouder dan 2 jaar) te vasten zonder hypoglykemie te ontwikkelen (bloedglucose lager dan 50 mg/dL)

Geen secundaire lactaatacidose door verminderde oxygenatie of circulatie

Geen hyperlactatemie geassocieerd met bewezen biotinidasedeficiëntie (biotine-responsieve CLA) of met enzymdeficiënties van gluconeogenese

Geen andere primaire, gedefinieerde organische acidurie dan melkzuuracidose, waarvoor effectieve therapie beschikbaar is (bijv. Propionzuuracidurie)

Geen primaire stoornissen van aminozuurmetabolisme of vetzuuroxidatie

Geen malabsorptiesyndromen geassocieerd met D-melkzuuracidose

--Eerdere/gelijktijdige therapie--

Geen chronische dialyse

--Patiëntkenmerken--

Lever: geen primaire leveraandoening die geen verband houdt met CLA

Nier: creatinine minder dan 1,2 mg/dl OF creatinineklaring ten minste 60 ml/min

Overig: geen gelijktijdige infectie of koorts

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Dubbele

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Florida

Onderzoekers

  • Studie stoel: Peter W. Stacpoole, University of Florida

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 1998

Studie voltooiing

1 september 2002

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 oktober 1999

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 oktober 1999

Eerst geplaatst (Schatting)

19 oktober 1999

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

25 maart 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 maart 2015

Laatst geverifieerd

1 april 2000

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 199/14271
  • UF-G-FDR001500
  • UF-G-183-92

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op natriumdichlooracetaat

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Pakistan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren