Fase III randomisert studie av natriumdikloracetat hos barn med medfødt melkesyreacidose
MÅL:
I. Sammenlign sikkerheten til natriumdikloracetat (DCA) vs placebo hos barn med medfødt laktacidose.
II. Bestem livskvaliteten til disse pasientene.
III. Bestem farmakokinetikken og den metabolske skjebnen til DCA i løpet av medikamentadministrasjonen hos disse pasientene.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
PROTOKOLSKISSE: Dette er en randomisert, dobbeltblind crossover-studie. Pasientene er stratifisert etter alder (3 måneder til 2 år vs over 2 til 18 år).
Alle pasienter får minst 12 måneder med natriumdikloracetat (DCA) i løpet av en 2-års periode med dobbeltblind, crossover-evaluering av DCA og placebo gjennom munnen.
Livskvalitet vurderes før behandling og periodisk under behandling.
Oppgitt fullføringsdato representerer fullføringsdatoen for tilskuddet per OOPD-poster
Studietype
Registrering
Fase
- Fase 3
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
KRITERIER PÅ PROTOKOLLEN:
--Sjukdomskarakteristikker--
Diagnose av medfødt laktacidose (CLA) som oppfyller følgende kriterier: Tre basale venøse laktater minst 2,5 mM, arterielle laktater minst 2,0 mM, eller CSF-laktater minst 2,5 mM ELLER en kombinasjon av disse, oppnådd over minst 1 måned og innen 6 måneder ELLER Økning i blodlaktat med minst 1,0 mM over basal etter et karbohydratmåltidsutfordring
OG
Enzymatisk eller molekylærgenetisk bevis på en defekt av pyruvatdehydrogenasekompleks, ett eller flere respiratoriske kjedeenzymer, eller et Krebs-syklusenzym ELLER Overproduksjon av C14-laktat fra C14-glukose av dyrkede hudfibroblaster
OG
Evne til å tåle en faste på 8 timer (hvis 2 år og yngre) eller 12 timer (hvis over 2 år) uten å utvikle hypoglykemi (blodsukker mindre enn 50 mg/dL)
Ingen sekundær laktacidose på grunn av nedsatt oksygenering eller sirkulasjon
Ingen hyperlaktatemi assosiert med påvist biotinidasemangel (biotinresponsiv CLA) eller med enzymmangel ved glukoneogenese
Ingen primære, definerte organiske acidurier annet enn laktacidose, som effektiv behandling er tilgjengelig for (f.eks. propionsyreuri)
Ingen primære forstyrrelser i aminosyremetabolisme eller fettsyreoksidasjon
Ingen malabsorpsjonssyndromer assosiert med D-laktacidose
--Forutgående/samtidig terapi--
Ingen kronisk dialyse
--Pasientkarakteristikker--
Lever: Ingen primær leversykdom som ikke er relatert til CLA
Nyre: Kreatinin mindre enn 1,2 mg/dL ELLER Kreatininclearance minst 60 ml/min.
Annet: Ingen samtidig infeksjon eller feber
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Dobbelt
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studiestol: Peter W. Stacpoole, University of Florida
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Studiet fullført
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 199/14271
- UF-G-FDR001500
- UF-G-183-92
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .