Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase III randomiseret undersøgelse af natriumdichloracetat hos børn med medfødt mælkesyreacidose

24. marts 2015 opdateret af: University of Florida

MÅL:

I. Sammenlign sikkerheden af ​​natriumdichloracetat (DCA) vs placebo hos børn med medfødt laktatacidose.

II. Bestem livskvaliteten for disse patienter.

III. Bestem farmakokinetikken og den metaboliske skæbne for DCA i løbet af lægemiddeladministrationen hos disse patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PROTOKOLOVERSIGT: Dette er et randomiseret, dobbeltblindt crossover-studie. Patienterne er stratificeret efter alder (3 måneder til 2 år versus over 2 til 18 år).

Alle patienter får mindst 12 måneders natriumdichloracetat (DCA) i løbet af en 2-årig periode med dobbeltblind, crossover-evaluering af DCA og placebo gennem munden.

Livskvalitet vurderes før behandling og periodisk under behandlingen.

Den angivne færdiggørelsesdato repræsenterer afslutningsdatoen for bevillingen pr. OOPD-registrering

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

45

Fase

  • Fase 3

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 måneder til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

PROTOKOLINDTAGSKRITERIER:

--Sygdomskarakteristika--

Diagnose af medfødt laktacidose (CLA), der opfylder følgende kriterier: Tre basale venøse lactater mindst 2,5 mM, arterielle lactater mindst 2,0 mM eller CSF-lactater mindst 2,5 mM ELLER en kombination af disse, opnået over mindst 1 måned og inden for 6 måneder ELLER stigning i blodlaktat med mindst 1,0 mM i forhold til basal efter et kulhydratmåltidsudfordring

OG

Enzymatisk eller molekylærgenetisk bevis for en defekt af pyruvatdehydrogenasekompleks, et eller flere respiratoriske kædeenzymer eller et Krebs-cyklusenzym ELLER Overproduktion af C14-lactat fra C14-glukose af dyrkede hudfibroblaster

OG

Evne til at modstå en 8 timers (hvis 2 år og derunder) eller 12 timers (hvis over 2 år) faste uden at udvikle hypoglykæmi (blodsukker mindre end 50 mg/dL)

Ingen sekundær laktatacidose på grund af nedsat iltning eller cirkulation

Ingen hyperlaktæmi forbundet med påvist biotinidasemangel (biotinresponsiv CLA) eller med enzymmangel i glukoneogenese

Ingen primære, definerede organiske acidurier udover laktacidose, for hvilke effektiv terapi er tilgængelig (f.eks. propionsyreuri)

Ingen primære forstyrrelser i aminosyremetabolisme eller fedtsyreoxidation

Ingen malabsorptionssyndromer forbundet med D-laktatacidose

--Forudgående/samtidig terapi--

Ingen kronisk dialyse

--Patientkarakteristika--

Hepatisk: Ingen primær leversygdom, der ikke er relateret til CLA

Nyre: Kreatinin mindre end 1,2 mg/dL ELLER Kreatininclearance mindst 60 ml/min.

Andet: Ingen samtidig infektion eller feber

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Dobbelt

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Florida

Efterforskere

  • Studiestol: Peter W. Stacpoole, University of Florida

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 1998

Studieafslutning

1. september 2002

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. oktober 1999

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. oktober 1999

Først opslået (Skøn)

19. oktober 1999

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

25. marts 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. marts 2015

Sidst verificeret

1. april 2000

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 199/14271
  • UF-G-FDR001500
  • UF-G-183-92

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mælkesyreacidose

Kliniske forsøg med natriumdichloracetat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kuwait

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner