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Studio randomizzato di fase III sul dicloroacetato di sodio nei bambini con acidosi lattica congenita

24 marzo 2015 aggiornato da: University of Florida

OBIETTIVI:

I. Confrontare la sicurezza del dicloroacetato di sodio (DCA) rispetto al placebo nei bambini con acidosi lattica congenita.

II. Determinare la qualità della vita di questi pazienti.

III. Determinare la farmacocinetica e il destino metabolico del DCA nel corso della somministrazione del farmaco in questi pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

PROTOCOLLO DEL PROTOCOLLO: Questo è uno studio incrociato randomizzato, in doppio cieco. I pazienti sono stratificati in base all'età (da 3 mesi a 2 anni vs da oltre 2 a 18 anni).

Tutti i pazienti ricevono almeno 12 mesi di dicloroacetato di sodio (DCA) durante un periodo di 2 anni di valutazione incrociata in doppio cieco di DCA e placebo per via orale.

La qualità della vita viene valutata prima del trattamento e periodicamente durante il trattamento.

La data di completamento fornita rappresenta la data di completamento della sovvenzione per i record OOPD

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione

45

Fase

  • Fase 3

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 mesi a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

CRITERI DI ACCESSO AL PROTOCOLLO:

--Caratteristiche della malattia--

Diagnosi di acidosi lattica congenita (CLA) che soddisfi i seguenti criteri: tre lattati venosi basali di almeno 2,5 mM, lattati arteriosi di almeno 2,0 mM o lattati di CSF di almeno 2,5 mM O qualsiasi combinazione di questi, ottenuti in almeno 1 mese ed entro 6 mesi OPPURE Aumento del lattato nel sangue di almeno 1,0 mM rispetto al basale a seguito di una sfida con un pasto a base di carboidrati

E

Prova genetica enzimatica o molecolare di un difetto del complesso piruvato deidrogenasi, di uno o più enzimi della catena respiratoria o di un enzima del ciclo di Krebs OPPURE Sovraproduzione di C14-lattato da C14-glucosio da parte di fibroblasti cutanei in coltura

E

Capacità di sopportare un digiuno di 8 ore (se di età pari o inferiore a 2 anni) o di 12 ore (se superiore a 2 anni) senza sviluppare ipoglicemia (glicemia inferiore a 50 mg/dL)

Nessuna acidosi lattica secondaria dovuta a ridotta ossigenazione o circolazione

Nessuna iperlattatemia associata a comprovata carenza di biotinidasi (CLA biotina responsivo) o a carenze enzimatiche della gluconeogenesi

Assenza di aciduria organica primaria definita diversa dall'acidosi lattica, per la quale è disponibile una terapia efficace (p. es., aciduria propionica)

Nessun disturbo primario del metabolismo degli aminoacidi o dell'ossidazione degli acidi grassi

Nessuna sindrome da malassorbimento associata ad acidosi D-lattica

--Terapia precedente/concorrente--

Nessuna dialisi cronica

--Caratteristiche del paziente--

Epatico: nessuna malattia epatica primaria non correlata al CLA

Renale: creatinina inferiore a 1,2 mg/dL OPPURE clearance della creatinina di almeno 60 ml/min

Altro: nessuna infezione o febbre concomitante

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Doppio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Florida

Investigatori

  • Cattedra di studio: Peter W. Stacpoole, University of Florida

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 1998

Completamento dello studio

1 settembre 2002

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 ottobre 1999

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 ottobre 1999

Primo Inserito (Stima)

19 ottobre 1999

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

25 marzo 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 marzo 2015

Ultimo verificato

1 aprile 2000

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 199/14271
  • UF-G-FDR001500
  • UF-G-183-92

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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