Vaiheen III satunnaistettu natriumdiklooriasetaattitutkimus lapsilla, joilla on synnynnäinen maitohappoasidoosi
TAVOITTEET:
I. Vertaa natriumdiklooriasetaatin (DCA) turvallisuutta lumelääkkeeseen lapsilla, joilla on synnynnäinen maitohappoasidoosi.
II. Määritä näiden potilaiden elämänlaatu.
III. Määritä DCA:n farmakokinetiikka ja metabolinen kohtalo lääkkeen annon aikana näillä potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
PÖYTÄKIRJA: Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, ristikkäinen tutkimus. Potilaat ositetaan iän mukaan (3 kuukautta - 2 vuotta vs. yli 2 - 18 vuotta).
Kaikki potilaat saavat vähintään 12 kuukautta natriumdiklooriasetaattia (DCA) 2 vuoden kaksoissokkoutettuna, DCA:n ja lumelääkkeen risteyttävässä arvioinnissa suun kautta.
Elämänlaatua arvioidaan ennen hoitoa ja määräajoin hoidon aikana.
Annettu valmistumispäivä edustaa apurahan päättymispäivää OOPD-tietueiden mukaan
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen
Vaihe
- Vaihe 3
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
PÖYTÄKIRJAN SYÖTTÖPERUSTEET:
--sairauden ominaisuudet--
Synnynnäisen maitohappoasidoosin (CLA) diagnoosi, joka täyttää seuraavat kriteerit: Kolme peruslaskimolaktaattia vähintään 2,5 mM, valtimolaktaattia vähintään 2,0 mM tai CSF-laktaattia vähintään 2,5 mM TAI mikä tahansa näiden yhdistelmä, saatu vähintään 1 kuukauden aikana ja sisällä 6 kuukautta TAI Veren laktaattipitoisuuden nousu vähintään 1,0 mM perusarvoon verrattuna hiilihydraattiaterian jälkeen
JA
Entsymaattinen tai molekyyligeneettinen todiste pyruvaattidehydrogenaasikompleksin, yhden tai useamman hengitysketjuentsyymin tai Krebsin syklin entsyymin viasta TAI viljeltyjen ihofibroblastien C14-laktaatin liikatuotanto C14-glukoosista
JA
Kyky kestää 8 tunnin (jos 2 vuotta ja alle) tai 12 tunnin (jos yli 2 vuotta) paastoa ilman hypoglykemian kehittymistä (verensokeri alle 50 mg/dl)
Ei sekundaarista maitohappoasidoosia heikentyneen hapetuksen tai verenkierron vuoksi
Ei hyperlaktatemiaa, joka liittyy todistettuun biotinidaasin puutteeseen (biotiinille reagoiva CLA) tai glukoneogeneesin entsyymipuutteisiin
Ei muita primaarisia, määriteltyjä orgaanisia acidurioita kuin maitohappoasidoosi, joihin on saatavilla tehokasta hoitoa (esim.
Ei ensisijaisia aminohappoaineenvaihdunnan tai rasvahappojen hapettumisen häiriöitä
Ei D-maitohappoasidoosiin liittyviä imeytymishäiriöoireita
--Aiempi/samanaikainen hoito--
Ei kroonista dialyysiä
--Potilaan ominaisuudet--
Maksa: Ei primaarista maksasairautta, joka ei liity CLA:han
Munuaiset: Kreatiniini alle 1,2 mg/dl TAI kreatiniinipuhdistuma vähintään 60 ml/min
Muuta: Ei samanaikaista infektiota tai kuumetta
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Peter W. Stacpoole, University of Florida
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 199/14271
- UF-G-FDR001500
- UF-G-183-92
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .