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Randomisierte Phase-III-Studie zu Natriumdichloracetat bei Kindern mit angeborener Laktatazidose

24. März 2015 aktualisiert von: University of Florida

ZIELE:

I. Vergleichen Sie die Sicherheit von Natriumdichloracetat (DCA) mit Placebo bei Kindern mit angeborener Laktatazidose.

II. Bestimmen Sie die Lebensqualität dieser Patienten.

III. Bestimmen Sie die Pharmakokinetik und das metabolische Schicksal von DCA im Verlauf der Arzneimittelverabreichung bei diesen Patienten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

PROTOKOLLÜBERSICHT: Dies ist eine randomisierte, doppelblinde Crossover-Studie. Die Patienten werden nach Alter stratifiziert (3 Monate bis 2 Jahre vs. über 2 bis 18 Jahre).

Alle Patienten erhalten mindestens 12 Monate Natriumdichloracetat (DCA) während einer 2-jährigen doppelblinden Crossover-Evaluierung von DCA und Placebo zum Einnehmen.

Die Lebensqualität wird vor der Behandlung und in regelmäßigen Abständen während der Behandlung beurteilt.

Das angegebene Abschlussdatum stellt das Abschlussdatum der Förderung gemäß den OOPD-Aufzeichnungen dar

Studientyp

Interventionell

Einschreibung

45

Phase

  • Phase 3

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Monate bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

PROTOKOLL EINTRAGSKRITERIEN:

--Krankheitsmerkmale--

Diagnose einer angeborenen Laktatazidose (CLA), die die folgenden Kriterien erfüllt: Drei basalvenöse Laktate mindestens 2,5 mM, arterielle Laktate mindestens 2,0 mM oder CSF-Laktate mindestens 2,5 mM ODER eine beliebige Kombination davon, erhalten über mindestens 1 Monat und innerhalb 6 Monate ODER Anstieg des Blutlaktats um mindestens 1,0 mM über dem Ausgangswert nach einer Kohlenhydratmahlzeit

UND

Enzymatischer oder molekulargenetischer Nachweis eines Defekts des Pyruvat-Dehydrogenase-Komplexes, eines oder mehrerer Enzyme der Atmungskette oder eines Enzyms des Krebszyklus ODER Überproduktion von C14-Lactat aus C14-Glucose durch kultivierte Hautfibroblasten

UND

Fähigkeit, ein Fasten von 8 Stunden (bei 2 Jahren und jünger) oder 12 Stunden (bei mehr als 2 Jahren) zu überstehen, ohne eine Hypoglykämie (Blutzucker unter 50 mg/dl) zu entwickeln

Keine sekundäre Laktatazidose aufgrund von Sauerstoff- oder Kreislaufstörungen

Keine Hyperlaktatämie in Verbindung mit nachgewiesenem Biotinidase-Mangel (auf Biotin ansprechendes CLA) oder mit Enzymmängeln der Gluconeogenese

Keine primäre, definierte organische Azidurie außer Laktatazidose, für die eine wirksame Therapie verfügbar ist (z. B. Propionsäureurie)

Keine primären Störungen des Aminosäurestoffwechsels oder der Fettsäureoxidation

Keine Malabsorptionssyndrome im Zusammenhang mit D-Laktazidose

--Vorherige/gleichzeitige Therapie--

Keine chronische Dialyse

--Patienteneigenschaften--

Leber: Keine primäre Lebererkrankung ohne Zusammenhang mit CLA

Nieren: Kreatinin unter 1,2 mg/dL ODER Kreatinin-Clearance mindestens 60 ml/min

Sonstiges: Keine gleichzeitige Infektion oder Fieber

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Doppelt

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Florida

Ermittler

  • Studienstuhl: Peter W. Stacpoole, University of Florida

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 1998

Studienabschluss

1. September 2002

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Oktober 1999

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Oktober 1999

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. Oktober 1999

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

25. März 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. März 2015

Zuletzt verifiziert

1. April 2000

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 199/14271
  • UF-G-FDR001500
  • UF-G-183-92

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