Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Randomizowane badanie fazy III dichlorooctanu sodu u dzieci z wrodzoną kwasicą mleczanową

24 marca 2015 zaktualizowane przez: University of Florida

CELE:

I. Porównanie bezpieczeństwa dichlorooctanu sodu (DCA) z placebo u dzieci z wrodzoną kwasicą mleczanową.

II. Określ jakość życia tych pacjentów.

III. Określenie farmakokinetyki i losów metabolicznych DCA w trakcie podawania leku tym pacjentom.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

ZARYS PROTOKOŁU: Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, krzyżowe badanie. Pacjentów stratyfikuje się według wieku (od 3 miesięcy do 2 lat vs od 2 do 18 lat).

Wszyscy pacjenci otrzymują co najmniej 12 miesięcy dichlorooctanu sodu (DCA) podczas 2-letniego okresu podwójnie ślepej, krzyżowej oceny DCA i placebo doustnie.

Jakość życia ocenia się przed rozpoczęciem leczenia oraz okresowo w trakcie leczenia.

Podana data zakończenia oznacza datę zakończenia dotacji zgodnie z zapisami OOPD

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy

45

Faza

  • Faza 3

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 miesiące do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

KRYTERIA WPISU DO PROTOKOŁU:

--Charakterystyka choroby--

Rozpoznanie wrodzonej kwasicy mleczanowej (CLA) spełniające następujące kryteria: Trzy podstawowe mleczany żylne co najmniej 2,5 mM, mleczany tętnicze co najmniej 2,0 mM lub mleczany płynu mózgowo-rdzeniowego co najmniej 2,5 mM LUB dowolna ich kombinacja, uzyskane w ciągu co najmniej 1 miesiąca i w ciągu 6 miesięcy LUB Wzrost stężenia mleczanów we krwi o co najmniej 1,0 mM w stosunku do wartości podstawowej po prowokacji węglowodanowej

ORAZ

Enzymatyczne lub molekularne genetyczne potwierdzenie defektu kompleksu dehydrogenazy pirogronianowej, jednego lub więcej enzymów łańcucha oddechowego lub enzymu cyklu Krebsa LUB Nadmierna produkcja C14-mleczanu z C14-glukozy przez hodowane fibroblasty skóry

ORAZ

Zdolność do wytrzymania 8-godzinnego (w wieku do 2 lat) lub 12-godzinnego (w wieku powyżej 2 lat) postu bez rozwoju hipoglikemii (poziom glukozy we krwi poniżej 50 mg/dl)

Brak wtórnej kwasicy mleczanowej z powodu upośledzonego utlenowania lub krążenia

Brak hiperlaktatemii związanej z udowodnionym niedoborem biotynidazy (CLA reagujący na biotynę) lub z niedoborami enzymów glukoneogenezy

Brak pierwotnych, określonych acydurii organicznych innych niż kwasica mleczanowa, dla których dostępna jest skuteczna terapia (np. kwasica propionowa)

Brak pierwotnych zaburzeń metabolizmu aminokwasów i utleniania kwasów tłuszczowych

Brak zespołów złego wchłaniania związanych z kwasicą D-mleczanową

--Wcześniejsza/jednoczesna terapia--

Brak przewlekłych dializ

--Charakterystyka pacjenta--

Wątroba: Brak pierwotnej choroby wątroby niezwiązanej z CLA

Nerki: kreatynina poniżej 1,2 mg/dl LUB klirens kreatyniny co najmniej 60 ml/min

Inne: Brak jednoczesnej infekcji lub gorączki

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Podwójnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Florida

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Peter W. Stacpoole, University of Florida

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 1998

Ukończenie studiów

1 września 2002

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 października 1999

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 października 1999

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 października 1999

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

25 marca 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 marca 2015

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2000

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 199/14271
  • UF-G-FDR001500
  • UF-G-183-92

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na dichlorooctan sodu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Romania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj