Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Randomizovaná studie fáze III dichloracetátu sodného u dětí s vrozenou laktátovou acidózou

24. března 2015 aktualizováno: University of Florida

CÍLE:

I. Porovnejte bezpečnost dichloracetátu sodného (DCA) vs. placebo u dětí s vrozenou laktátovou acidózou.

II. Určete kvalitu života těchto pacientů.

III. Určete farmakokinetiku a metabolický osud DCA v průběhu podávání léku u těchto pacientů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PŘEHLED PROTOKOLU: Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, zkřížená studie. Pacienti jsou stratifikováni podle věku (3 měsíce až 2 roky vs. nad 2 až 18 let).

Všichni pacienti dostávají alespoň 12 měsíců dichloracetát sodný (DCA) během 2letého období dvojitě zaslepeného, ​​zkříženého hodnocení DCA a placeba ústy.

Kvalita života se hodnotí před léčbou a pravidelně během léčby.

Uvedené datum dokončení představuje datum dokončení grantu podle záznamů OPD

Typ studie

Intervenční

Zápis

45

Fáze

  • Fáze 3

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 měsíce až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

KRITÉRIA PRO VSTUP DO PROTOKOLU:

--Charakteristika nemoci--

Diagnóza kongenitální laktátové acidózy (CLA) splňující následující kritéria: Tři bazální venózní laktáty alespoň 2,5 mM, arteriální laktáty alespoň 2,0 mM nebo CSF ​​laktáty alespoň 2,5 mM NEBO jakákoli jejich kombinace, získané během alespoň 1 měsíce a během 6 měsíců NEBO zvýšení hladiny laktátu v krvi alespoň o 1,0 mM nad bazální hodnotu po stimulaci sacharidovým jídlem

A

Enzymatický nebo molekulárně genetický důkaz defektu komplexu pyruvátdehydrogenázy, jednoho nebo více enzymů dýchacího řetězce nebo enzymu Krebsova cyklu NEBO Nadměrná produkce C14-laktátu z C14-glukózy kultivovanými kožními fibroblasty

A

Schopnost vydržet hladovění 8 hodin (pokud jsou 2 roky a méně) nebo 12 hodin (pokud je to více než 2 roky) bez rozvoje hypoglykémie (glykémie nižší než 50 mg/dl)

Žádná sekundární laktátová acidóza v důsledku zhoršené oxygenace nebo cirkulace

Žádná hyperlaktatémie spojená s prokázaným nedostatkem biotinidázy (CLA reagující na biotin) nebo s nedostatkem enzymů glukoneogeneze

Žádná primární, definovaná organická acidurie jiná než laktátová acidóza, pro kterou je dostupná účinná léčba (např. propionová acidurie)

Žádné primární poruchy metabolismu aminokyselin nebo oxidace mastných kyselin

Žádné malabsorpční syndromy spojené s D-laktátovou acidózou

--Předchozí/souběžná terapie--

Žádná chronická dialýza

-- Charakteristika pacienta --

Jaterní: Žádné primární onemocnění jater nesouvisející s CLA

Renální: Kreatinin méně než 1,2 mg/dl NEBO clearance kreatininu alespoň 60 ml/min

Jiné: Žádná souběžná infekce nebo horečka

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Dvojnásobek

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Florida

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Peter W. Stacpoole, University of Florida

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 1998

Dokončení studie

1. září 2002

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. října 1999

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. října 1999

První zveřejněno (Odhad)

19. října 1999

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

25. března 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. března 2015

Naposledy ověřeno

1. dubna 2000

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 199/14271
  • UF-G-FDR001500
  • UF-G-183-92

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na dichloracetát sodný

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Angola

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit