先天性乳酸菌患者におけるジクロロ酢酸ナトリウムの第 II 相パイロット無作為化試験
2015年3月24日 更新者：University of California, San Diego
目的: I. 先天性乳酸血症患者におけるジクロロ酢酸ナトリウム (DCA) の薬物動態を決定します。
Ⅱ．アシドーシス病の急性エピソードの頻度および/または重症度の減少、線形成長の改善、神経学的または発達的機能の改善、またはこれらの患者の神経学的または発達的悪化の遅延における DCA の有効性を決定します。
調査の概要
詳細な説明
プロトコルの概要: これは無作為化二重盲検クロス オーバー研究です。 患者は無作為に割り付けられ、2 つの異なる用量のジクロロ酢酸ナトリウム (DCA) のいずれかから開始されます。
患者は経口 DCA の 2 回投与のうちの 1 回を 6 か月間受け、その後 6 か月間別の投与量に切り替えます。 このコースは 1 回繰り返されます。
患者は最大2年間追跡されます。
提供された完了日は、OOPD レコードごとの助成金の完了日を表します
研究の種類
介入
入学 (予想される)
75
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92093-0652
- University of California San Diego School of Medicine
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
プロトコルの参加基準:
--疾患の特徴--
- 安定した、持続的な乳酸血症の診断 基礎条件下で静脈乳酸が少なくとも 3 mM 以下のように定義される: 食後少なくとも 4 時間 併発疾患なし
また
- CSF中の乳酸値が上昇しているが血中の乳酸値が上昇していない脳乳酸血症の診断
- 有機酸血症または糖新生障害がないこと
--患者の特徴--
- 造血：ヘモグロビン7mg/dL以上
- 肝臓：ビリルビンが正常上限値（ULN）の 3 倍以下 AST、ALT、または GGT が ULN の 10 倍以下
- 腎臓：クレアチニンが2mg/dL以下
- 心血管：駆出率少なくとも25%
- その他: 低血糖なし (空腹時 12 時間以内で血糖値が 50 mg/dL 未満) 正常な生活活動を妨げる重度の末梢神経障害なし
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
1998年9月1日
研究の完了
2003年9月1日
試験登録日
最初に提出
1999年10月18日
QC基準を満たした最初の提出物
1999年10月18日
最初の投稿 (見積もり)
1999年10月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2015年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年3月24日
最終確認日
2000年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。