Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen II pilotti-satunnaistettu natriumdiklooriasetaattitutkimus potilailla, joilla on synnynnäinen maitohapposidemia

tiistai 24. maaliskuuta 2015 päivittänyt: University of California, San Diego

TAVOITTEET: I. Määritä natriumdiklooriasetaatin (DCA) farmakokinetiikka potilailla, joilla on synnynnäinen maitohappoasidemia.

II. Selvitä DCA:n tehokkuus akuuttien asidoottisten sairauksien esiintymistiheyden ja/tai vaikeusasteen vähentämisessä, lineaarisen kasvun parantamisessa, neurologisen tai kehitystoiminnan parantamisessa tai neurologisen tai kehityksen heikkenemisen hidastamisessa näillä potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

PÖYTÄKIRJA: Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, ristikkäinen tutkimus. Potilaat satunnaistetaan aloittamaan yhdellä kahdesta eri natriumdiklooriasetaattiannoksesta (DCA).

Potilaat saavat toisen kahdesta annoksesta oraalista DCA:ta 6 kuukauden ajan, minkä jälkeen he siirtyvät vaihtoehtoiseen annokseen 6 kuukauden ajan. Tämä kurssi toistetaan kerran.

Potilaita seurataan enintään 2 vuoden ajan.

Annettu valmistumispäivä edustaa apurahan päättymispäivää OOPD-tietueiden mukaan

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

75

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093-0652
        • University of California San Diego School of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

PÖYTÄKIRJAN SYÖTTÖPERUSTEET:

--sairauden ominaisuudet--

  • Stabiilin, jatkuvan maitohappoasidemian diagnoosi Laskimolaktaatti vähintään 3 mM perusolosuhteissa, jotka määritellään seuraavasti: Vähintään 4 tuntia aterian jälkeen Ei samanaikaista sairautta

TAI

  • Aivomaitohappoasidemian diagnoosi kohonneella maitohapolla CSF:ssä, mutta ei veressä
  • Ei orgaanisia asidemiaa tai viallista glukoneogeneesiä

--Potilaan ominaisuudet--

  • Hematopoieettinen: Hemoglobiini vähintään 7 mg/dl
  • Maksa: Bilirubiini ei yli 3 kertaa normaalin yläraja (ULN) AST, ALT tai GGT enintään 10 kertaa ULN
  • Munuaiset: Kreatiniini enintään 2 mg/dl
  • Sydän- ja verisuonijärjestelmä: ejektiofraktio vähintään 25 %
  • Muuta: Ei hypoglykemiaa (verensokeri alle 50 mg/dl enintään 12 tunnin paaston aikana) Ei vakavaa perifeeristä neuropatiaa, joka häiritsee normaalia elämää

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of California, San Diego

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. syyskuuta 1998

Opintojen valmistuminen

Maanantai 1. syyskuuta 2003

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 18. lokakuuta 1999

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. lokakuuta 1999

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 19. lokakuuta 1999

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 25. maaliskuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. maaliskuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. toukokuuta 2000

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 199/14274
  • UCSD-FDR001481

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa